Het NurOwn-platform van BrainStorm Cell Therapeutics versterkt de volwassen lichaamseigen stamcellen bij een patiënt om een halt toe te roepen aan de verdere evolutie van ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekten.

BrainStorm Cell Therapeutics van Petah Tikva werft momenteel Amerikaanse patiënten voor een klinische fase 3 studie van hun NurOwn-stamcelbehandeling die erop gericht is de progressie van amyotrofische laterale sclerose (ALS) af te stoppen.

De aankondiging werd vorige week gedaan in een webinar voor patiënten.

Het NurOwn-platform is ontstaan uit een techniek die werd ontwikkeld aan de Tel Aviv University om stamcellen die werden afgenomen van het eigen beenmerg van patiënten, te laten groeien en te versterken. De versterkte cellen worden geïnjecteerd via een lumbale punctie en scheiden vervolgens verhoogde niveaus van zenuwgroeifactoren af waarvan wordt aangenomen dat ze de bestaande motorische zenuwcellen beschermen, de groei ervan bevorderen en de interactie tussen zenuwen en spieren in ere herstellen.

In 2016 werd gedurende 24 weken een veiligheidsstudie Fase 2 afgewerkt met 48 deelnemers (36 echte behandelingen, 12 placebo’s) met mogelijke, waarschijnlijke en definitieve ALS. De studie werd verricht aan de University of Massachusetts Medical School, het Massachusetts General Hospital en de Mayo Clinic.

De studie in Fase 3 is dubbelblind en placebogecontroleerd en start in augustust. Ze zal gericht zijn op efficiëntie en veiligheid van herhaalde dosissen. Het California Institute for Regenerative Medicine heeft Brainstorm 16 miljoen $ toegekend ter ondersteuning van deze cruciale test.

De studie zal beroep doen op 200 willekeurig aangeduide deelnemers tussen 18 en 60 jaar, die hetzij de echte behandeling krijgen hetzij alleen maar een placebo. Ze gaat door in de drie voornoemde centra plus het California Pacific Medical Center in San Francisco, het UC-Irvine bij Los Angeles en nog een derde site die later wordt meegedeeld.

Mogelijke deelnemers moeten binnen een cirkel van 100 mijl wonen van een van de centra en dit om gemakkelijk de follow-up te kunnen doen. Ze zullen drie dosissen krijgen in een behandeling van 16 weken en daarna nog gedurende 28 weken worden opgevolgd.

Chaim Lebovits, Voorzitter en CEO van BrainStorm, zei dat hij hoopt op de goedkeuring tegen het eind van het jaar van een programma met ziekenhuisuitzondering in Israël -een versnelde procedure- zodat de weg zou worden vrijgemaakt voor een eerste groep van 50 patiënten om NurOwn te krijgen in het Tel Aviv Sourasky Medical Center. In ieder geval komt er geen “compassionate use behandeling” met gebruik van NurOwn, niet in Israël en ook elders niet.

De technologie van het NurOwn-platform heeft tevens potentiële toepassingen voor alle andere neurodegeneratieve ziekten, zoals multiple sclerose en Parkinson.

Vertaling: André De Laet

Bron: ISRAEL21c

17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel