● Eénmalige transplantatie van MSC-NTF cellen (NurOwn®) in deelnemers aan de ALS klinische studie behaalde het primaire veiligheid eindpunt en toonde beloftevolle stabilisatie van het progressieve ALS ziektebeeld tot 12 tot 16 weken in een vooraf welbepaalde deelgroep van ALS patiënten die snel evolueren.
● Analyse van cerebrospinaal vocht (CSF) bevestigde de biologische werking van MSC-NTF cellen op neuroprotectie en neuroinflammatie.
● Deze beloftevolle fase 2 resultaten vormden een belangrijk objectief voor behandeling, dat nu wordt geëvalueerd in een lopende fase 3 klinische studie met herhaalde dosissen MSC-NTF cellen.

NEW YORK, (GLOBE NEWSWIRE) — BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een leider in de ontwikkeling van innovatieve autologe celltherapieën voor sterk aftakelende neurodegeneratieve ziekten, kondigt de publicatie aan van “NurOwn Phase 2 Randomized Clinical Trial in ALS: Safety, Clinical and BioMarker Results,” in het internationaal, peer-gereviewde tijdschrift Neurology: Volume 93, Number 24 (gepubliceerd alvorens gedruk).

Het objectief van de gerandomiseerde placebo-gecontrolleerde fase 2 klinische studie was om de veiligheid en doeltreffendheid te bepalen van een éénmalige transplantatie van autologe uit beenmerg verkregen MSC-NTF cellen (NurOwn) in deelnemers met ALS. De klinische studie includeerde 48 deelnemers gerandomiseerd 3:1 (behandeling : placebo) in drie vooraanstaande studiecentra in de VS: Massachusetts General Hospital, Mayo Clinic en University of Massachusetts Medical School. Na een drie maanden durende pre-transplantie inloopperiode, kregen deelnemers één dosis MSC-NTF cellen (n=36) of placebo (n=12) en werden opgevolgd gedurende zes maanden. CSF was afgenomen voor en twee weken na transplantatie. De klinische studie bevestigde dat een éénmalige transplantatie van MSC-NTF (NurOwn) cellen veilig en goed verdraagbaar was. De NurOwn celtherapie van BrainStorm is de verst gevorderde autologe stamcelbehandeling in ontwikkeling voor ALS. Op 11 oktober kondigde het bedrijf aan dat de NurOwn fase 3 klinische studie voor ALS volledig geïncludeerd is.

Sleutelbevindingen voor efficiëntie:
● De mate van ALS ziekteprogressie (ALSFRS-R curve) was gestabiliseerd tot 12 tot 16 weken in een vooraf welbepaalde deelgroep van deelnemers die snel evolueren(p<0.05), na éénmalige transplantatie
● Een hoger aantal van MSC-NTF behandelde deelnemers aan de studie vertoonden ≥1.5 punten/maand verbetering in ALSFRS-R curve op alle tijdspunten na behandeling, en dit was statistisch significant op 4 en 12 weken na transplantatie (p=0.004 en 0.046, respectievelijk)
● CSF neurotrofe factoren namen toe en inflammatoire biomerkers namen af 2 weken na transplantatie (p<0.05)
● CSF MCP-1 niveaus (een merker voor activatie van microglia en neuroinflammatie) namen significant af na transplantatie en correleerden met verbetering van de ALSFRS-R curve op alle tijdspunten (p<0.05)

“Het voltallig onderzoeksteam dat op deze studie werkt is sterk gemotiveerd door deze beloftevolle klinische resultaten,” zeggen de hoofdauteur van het fase 2 studie manuscript Robert Brown DPhil, Leo P. en Theresa M., hoofd van het LaChance Medical Research en van het Department of Neurology van de University of Massachusetts Medical School (UMMS) en UMass Memorial Medical Center, “bijkomend observeerden we een duidelijk biologisch effect van de behandeling op CSF biomerkers dat het vooropgesteld actiemechanisme in ALS ondersteunt.”

“Dit was een kwalitatief hoogstaande fase 2 studie die de dosis, veiligheid, en een belangrijk efficiëntiesignaal aantoonde. Deze gegevens zijn exact wat nodig is om verder te gaan met de huidige fase 3 test,” voegde Dr. Merit Cudkowicz toe, de Julieanne Dorn Professor in Neurologie aan de Harvard Medical School en de Director van het Healey Center for ALS en hoofd Neurologie aan het Mass General Hospital. “Deze beloftevolle resulten moedigen ons aan om de fase 3 studie zo snel als mogelijk te finaliseren” zegde Dr. Anthony Windebank, Judith en Jean Pape Adams Foundation Professor voor Neuroscience aan Mayo Clinic.

“Het BrainStorm team en de klinische onderzoekers, onder leiding van de Professoren Brown, Cudkowicz en Windebank, hebben een significante bijdrage gemaakt aan het ALS onderzoek en aan de ge-peer-reviewde wetenschappelijke literatuur met de publicatie van deze studie in Neurology,” zegde Ralph Kern, MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer van BrainStorm. Hij voegde toe “We hebben ons primair eindpunt bereikt en toonden aan dat een éénmalige dosis van NurOwn veilig en goed verdraagbaar was. Tegelijk ondersteunt dit het actiemechanisme van NurOwn op neuroprotectie en neuroinflammatie in ALS. We kijken uit naar vervollediging van de huidige fase 3 studie om de beloftevolle fase 2 bevindingen te bevestigen en onze kennis van het potentieel van MSC-NTF celtherapie in ALS uit te breiden.”

“Het geaccepteerd zijn van een belangrijke peer-gereviewde studie, die gepubliceerd wordt door het hooggerespecteerde vakblad Neurology is een significante mijlpaal voor BrainStorm, en ik dank het volledige team voor de vele uren dat ze hebben bijgedragen tot het onderzoek en publicatieproces,” zegde Chaim Lebovits, Voorzitter en CEO van BrainStorm. “Resultaten van de studie onderlijnen het belang van het uitvoeren van een grotere fase 3 klinische studie die voortbouwt op de gegevens verkregen in onze fase 2 studie. Onze fase 3 studie bereikte recent volledige recrutering. Alle 200 ALS patiënten zijn ingesloten. We kijken er naar uit om onze klinische resulten te rapporteren in de wetenschappelijke literatuur en via bedrijfsaankondigingen.”

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics

17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel