NEW YORK en PETACH TIKVAH, Israël, — Brainstorm Cell Therapeutics een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de laatste patiënt het laatste bezoek in de fase 2a klinische trial van NurOwn ™ in Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), uitgevoerd op het Hadassah Medisch centrum in Jeruzalem, heeft voltooid. Het bedrijf verwacht de definitieve resultaten van de studie in het vierde kwartaal van 2014 vrij te geven na voltooiing van de statistische analyse. Voorlopige tussentijdse gegevens uit deze studie werden gepresenteerd in juni op het Europese congres neurologie 2014 door hoofdonderzoeker Professor Dimitrios Karussis van Hadassah (zie persbericht van het bedrijf, 2 juni 2014).

“De voltooiing van de follow-up van de patiënten in deze tweede klinische proef van NurOwn ™ is een belangrijke mijlpaal in de klinische ontwikkeling ervan,” verklaarde Dr. Yael Gothelf, PhD, Vice President Science en Regulatory Affairs van BrainStorm. “We zijn erg blij met het profiel qua veiligheid en qua werkzaamheid in deze studie opgetekend tot nu toe, en kijken uit naar de volledige reeks resultaten.”

“Ik ben blij om deze tweede studie van NurOwn ™ met een succesvolle afronding te presenteren” voegde Professor Karussis eraan toe. “Ik heb nu meer dan 30 ALS-patiënten met NurOwn ™ behandeld in twee klinische proeven, evenals in verschillende behandelingen in schrijnende gevallen, en ik ben enthousiast over het komende veiligheid en werkzaamheid profiel.”

Het primaire eindpunt van deze –single-groep, single-center-, dosis-variërende studie is de veiligheid van een eenmalige toediening van NurOwn ™ via intrathecale en intramusculaire injectie, te bepalen. Werkzaamheid metingen omvatten de herziene ALS functionele rating score (ALSFRS-R) en de geforceerde vitale capaciteit (FVC). In totaal werden 14 patiënten ingesloten in deze studie in drie dosis groepen. Allen ondergingen een drie maand run-in periode gevolgd door NurOwn ™ administratie, dan zes maanden van follow-up bezoeken, met de veiligheid en werkzaamheid beoordeling bij elk bezoek.

NurOwn ™ wordt momenteel bestudeerd in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2 klinische proef uitgevoerd op drie plaatsen in de Verenigde Staten (Zie http://clinicaltrials.gov/show/NCT02017912 voor meer details). Insluiting in deze studie begon in juni 2014 en zal naar verwachting duren tot mid-2015. 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: PR Newswire

17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel