Volgens FDA-gegevens kan de therapie leiden tot leverproblemen en bloedklonters

Ingekorte versie:

Het reële gebruik van Radicava (edaravone), een infusiebehandeling die is goedgekeurd als middel tegen ALS, kan ernstige neveneffecten hebben — zoals leverproblemen, bloedklonters, pijn, hersenbloedingen en infecties — die niet eerder in de officiële lijst van problemen voorkwamen. Dat blijkt uit het rapporteringssysteem voor negatieve bijwerkingen dat onder beheer staat van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS.

Deze bevindingen bieden nuttige inzichten voor artsen en patiënten, zeggen onderzoekers op basis van de FDA-gegevens. Het team merkt echter op dat de rapportering van de veiligheidsaspecten van de behandeling sinds ze op de markt is vrijwillig gebeurt. Er is dus meer onderzoek vereist om deze onverwachte neveneffecten te bevestigen en na te gaan hoe vaak ze in het echte leven voorkomen.

Meer bewijsmateriaal kan leiden tot “een betere klinische praktijk en betere beslissingen inzake publieke gezondheidszorg”, zo schrijven de onderzoekers.

De studie draagt de titel ‘Adverse events reporting of edaravone: a real-world analysis from FAERS database’ (‘Meldingen van negatieve nevenwerkingen van edaravone: een reële analyse op basis van de FAERS-gegevensbank’) en verscheen in het tijdschrift Scientific Reports.

ALS doet zich voor als het aantal motorneuronen — de zenuwcellen die de vrijwillige bewegingen controleren — gradueel afneemt. De exacte oorzaken van ALS blijven onbekend en bestaan mogelijk uit een combinatie van mechanismen. Er bestaan echter aanwijzingen dat toxische moleculen die zuurstof bevatten de motorneuronen gaandeweg beschadigen.

Radicava werkt antioxiderend. Het gaat als het ware op rooftocht naar de zuurstof bevattende moleculen die de zenuwcellen beschadigen. Men gaat ervan uit dat het verwijderen van deze toxische moleculen het verlies van motorneuronen tegengaat en de ziektevoortgang vertraagt. De behandeling werd eerst in intraveneuze vorm goedgekeurd, maar is nu ook beschikbaar als orale suspensie onder de merknaam Radicava ORS.

Het team maakte gebruik van een FDA-gegevensbank om naar het reële gebruik van Radicava te kijken

Het veiligheidsprofiel van Radicava werd uitgebreid klinisch onderzocht. Het FDA blijft echter veiligheidsgegevens verzamelen over middelen die al op de markt zijn gebracht.

Het rapporteringssysteem voor negatieve neveneffecten heet FAERS en is een gegevensbank die patiënten en artsen de mogelijkheid biedt veiligheidsproblemen met het reële gebruik van het middel te rapporteren.

Om dit soort neveneffecten van Radicava beter te begrijpen vlooide een Chinees team de FAERS-gegevens uit vanaf het moment dat behandeling werd goedgekeurd in de VS, in 2017, tot begin 2024. In die periode werden bijna 3.000 nieuwe rapporten over neveneffecten toegevoegd aan de gegevensbank, zo stelden de onderzoekers vast.

“We namen een groot staal van reële gegevens van FEARS om de veiligheid van Radicava te evalueren”, zo schrijft het team. Dit gebeurde op basis van ‘farmaceutische waakzaamheid’, het opvolgen van de veiligheidsaspecten van een middel nadat het is goedgekeurd.

“Zodoende willen we een hulpbron aanreiken voor de klinische praktijk aangaande farmaceutische veiligheid”, zo voegt het team er nog aan toe.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today