2 September 2026
Neurosense plant een rechtstreekse vergelijkende studie van zijn PrimeC tegen een goedgekeurd ALS-geneesmiddel
• Neurosense versnelt de ontwikkeling van PrimeC, zijn experimentele orale therapie voor ALS, om een snellere goedkeuring te verkrijgen.
• Het aangepaste plan omvat een rechtstreekse vergelijkende studie tegen Radicava en een herzien fase 3-onderzoek.
• Het omvat ook analyses van bestaande gegevens met behulp van kunstmatige intelligentie.
Neurosense Therapeutics herziet zijn ontwikkelingsplan voor PrimeC, de experimentele orale therapie van het bedrijf voor amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Het bijgewerkte plan omvat een nieuwe studie waarin PrimeC rechtstreeks wordt vergeleken met een goedgekeurd ALS-medicijn, evenals een geherstructureerde fase 3-studie en analyses van bestaande gegevens met behulp van kunstmatige intelligentie (AI). Met deze wijzigingen hoopt Neurosense sneller dan oorspronkelijk gepland goedkeuring voor PrimeC in de VS te verkrijgen. Het herontworpen plan zal bovendien goedkoper zijn, aldus het bedrijf.
„We hebben onszelf een eenvoudige vraag gesteld: wat is de kortste redelijke route van de gegevens waarover we al beschikken naar een therapie die mensen daadwerkelijk kunnen krijgen? Dit plan is ons antwoord”, aldus Alon Ben-Noon, medeoprichter en CEO van Neurosense, in een persbericht van het bedrijf.
‘Het standaardontwikkelingstraject duurt langer dan de patiënten nog te leven hebben’
Klinische proeven — wetenschappelijke onderzoeken met menselijke deelnemers die volgens strikte criteria zijn opgezet — vormen de gouden standaard voor het beoordelen van de veiligheid en effectiviteit van experimentele behandelingen. Doorgaans voeren ontwikkelaars van geneesmiddelen eerst fase 1-onderzoeken uit voor een eerste veiligheidsbeoordeling, gevolgd door fase 2-onderzoeken om de veiligheid verder te evalueren en te beginnen met het beoordelen van de werkzaamheid. Als alles goed verloopt, gaan de ontwikkelaars vervolgens over naar fase 3-onderzoeken, wat doorgaans grootschalige onderzoeken zijn die zijn ontworpen om definitief vast te stellen of een behandeling al dan niet werkt.
Bij ALS duurt het uitvoeren van een fase 3-klinisch onderzoek meestal minstens een paar jaar — wat een groot probleem vormt omdat de meeste ALS-patiënten niet langer dan een paar jaar na het begin van de ziekte overleven.
„Een van de grootste beperkingen bij ALS is niet van wetenschappelijke aard — het is dat het standaardontwikkelingstraject langer duurt dan de patiënten nog te leven hebben“, aldus Ben-Noon.
PrimeC is al getest in een fase 2b-studie, de zogenaamde PARADIGM-studie (NCT05357950), waaraan 68 mensen met ALS deelnamen. Het onderzoek voldeed aan zijn hoofddoel en toonde aan dat PrimeC na zes maanden effectiever was dan een placebo bij het verlagen van de TDP-43-eiwitniveaus. Bijna alle gevallen van ALS worden gekenmerkt door toxische klontjes van het TDP-43-eiwit die zenuwcellen beschadigen en waarvan wordt aangenomen dat ze de voortgang van de ziekte versnellen.
Gegevens uit het PARADIGM-onderzoek en de daaropvolgende open-label verlengingsfase van een jaar wezen er eveneens op dat PrimeC de voortgang van de ziekte zou kunnen vertragen en de overleving zou kunnen verlengen. Op basis van deze gegevens heeft Neurosense plannen aangekondigd om de Canadese autoriteiten te verzoeken PrimeC tegen het einde van het jaar goed te keuren.
Het nieuwe ontwerp voor de fase 3-studie zou korter zijn en minder patiënten omvatten
Ondertussen was het bedrijf van plan om een fase 3-studie, genaamd PARAGON, te starten om PrimeC verder te testen. Het bedrijf was oorspronkelijk van plan om één langdurige studie uit te voeren, zoals gebruikelijk is, en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) had die plannen al goedgekeurd.
Maar nu onderzoekt Neurosense een alternatief ontwerp voor de fase 3-studie, waarvoor minder patiënten nodig zijn en die binnen een kortere termijn resultaten zou opleveren. Hierbij zouden bij voorkeur patiënten worden gerekruteerd die zich in een vroeg stadium van ALS bevinden. Neurosense merkte op dat de plannen nog niet definitief zijn en dat eventuele wijzigingen onder voorbehoud zijn van goedkeuring door de FDA.
Naast de aangepaste fase 3-studie is Neurosense van plan een afzonderlijke studie te starten waarin PrimeC rechtstreeks wordt vergeleken met Radicava (edaravone), een goedgekeurde ALS-behandeling.
„Directe vergelijkende studies zijn niet gebruikelijk bij ALS, en duidelijke resultaten zouden mensen met ALS, clinici, zorgverzekeraars en potentiële partners overtuigend bewijs kunnen leveren van de relatieve klinische waarde en het commerciële potentieel van PrimeC”, aldus het bedrijf in het persbericht.
PrimeC is een orale tablet met verlengde afgifte die het antibioticum ciprofloxacine en de ontstekingsremmer celecoxib bevat, die beide al door de FDA zijn goedgekeurd voor gebruik bij andere aandoeningen. De therapie is erop gericht de ontsteking te verminderen waarvan wordt aangenomen dat deze bijdraagt aan de progressie van ALS.
Het nieuwe plan van Neurosense voor Prime C omvat ook AI-gestuurde analyses van gegevens uit een afgerond klinisch-farmacologisch onderzoek, die tot doel hebben te evalueren hoe de twee werkzame bestanddelen in het lichaam samenwerken. Het bedrijf hoopt dat uit deze analyses zal blijken dat de combinatie met vaste dosering van ciprofloxacine en celecoxib in Prime C effecten biedt die niet kunnen worden bereikt met andere formuleringen van de afzonderlijke bestanddelen van het geneesmiddel.
Over het geheel genomen zei Ben-Noon dat dit nieuwe plan „sneller is, minder kost en een sterker totaalpakket oplevert – farmacologie, vergelijkende klinische context en een cruciale dataset – dan de aanpak met één enkele studie zou hebben opgeleverd.“
Bron: ALS News Today
Vertaling: Ann Bracke