2. September 2026     

Neurosense plant einen direkten Vergleichstest seines Prime C mit dem zugelassenen ALS-Medikament

• Neurosense beschleunigt die Entwicklung von PrimeC, seiner experimentellen oralen Therapie für ALS, um eine schnellere Genehmigung zu sichern.
• Der überarbeitete Plan umfasst eine direkte Vergleichsstudie gegen Radicava und eine umstrukturierte Phase-3-Studie.
• Es umfasst auch Analysen vorhandener Daten unter Verwendung von künstlicher Intelligenz.

Neurosense Therapeutics überarbeitet seinen Entwicklungsplan für PrimeC, die experimentelle orale Therapie des Unternehmens gegen amyotrophe Lateralsklerose (ALS).

Der aktualisierte Plan umfasst eine neue Studie, die PrimeC direkt mit einer zugelassenen ALS-Behandlung vergleichen wird, sowie eine umstrukturierte Phase-3-Studie und Analysen vorhandener Daten unter Verwendung von künstlicher Intelligenz (KI). Mit diesen Änderungen hofft Neurosense, die US-Zulassung für PrimeC schneller als ursprünglich geplant zu erhalten. Der überarbeitete Plan wird auch günstiger sein, sagte das Unternehmen.

„Wir haben eine einfache Frage gestellt: Was ist der kürzeste vernünftige Weg von den Daten, die wir bereits haben, zu einer Therapie, die die Menschen tatsächlich erhalten können? Dieser Plan ist unsere Antwort“, sagte Alon Ben-Noon, Mitbegründer und CEO von Neurosense, in einer Unternehmensmitteilung.

„Der Standardentwicklungsweg dauert länger, als die Patienten haben“

Klinische Studien — rigoros gestaltete wissenschaftliche Studien mit menschlichen Teilnehmern — sind der Goldstandard zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit experimenteller Behandlungen. Typischerweise führen Arzneimittelentwickler zunächst Phase-1-Studien durch, um die vorläufige Sicherheit zu bewerten, gefolgt von Phase-2-Studien, um die Sicherheit weiter zu bewerten und mit der Bewertung der Wirksamkeit zu beginnen. Wenn alles gut geht, werden die Entwickler dann zu Phase-3-Studien übergehen, die typischerweise große Studien sind, die darauf abzielen, endgültig zu bestimmen, ob eine Behandlung wirkt oder nicht.

Bei ALS dauert die Durchführung einer Phase-3-Studie in der Regel mindestens ein paar Jahre — was ein großes Problem darstellt, da die meisten ALS-Patienten nicht länger als ein paar Jahre nach Ausbruch der Krankheit überleben.

„Eine der größten Einschränkungen bei ALS ist nicht wissenschaftlicher Natur – es ist, dass der standardmäßige Entwicklungsweg länger dauert, als die Patienten Zeit haben“, sagte Ben-Noon.

PrimeC wurde bereits in einer Phase-2b-Studie namens PARADIGM (NCT05357950) getestet, an der 68 Personen mit ALS teilnahmen. Die Studie erreichte ihr Hauptziel und zeigte, dass PrimeC wirksamer als ein Placebo war, um die Werte des TDP-43-Proteins nach sechs Monaten zu senken. Fast alle ALS-Fälle sind durch toxische Ansammlungen des TDP-43-Proteins gekennzeichnet, die Nervenzellen schädigen und als Treiber des Krankheitsverlaufs gelten.

Daten aus PARADIGM und seiner einjährigen offenen Verlängerung deuteten ebenfalls darauf hin, dass PrimeC das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und das Überleben verlängern könnte. Basierend auf diesen Daten hat Neurosense Pläne angekündigt, die Behörden in Kanada bis zum Ende des Jahres um die Genehmigung von PrimeC zu bitten.

Neues Phase-3-Studien-Design wäre kürzer und würde weniger Patienten umfassen.

Inzwischen hat das Unternehmen geplant, eine Phase-3-Studie mit dem Namen PARAGON zu starten, um PrimeC weiter zu testen. Ursprünglich hatte das Unternehmen vorgesehen, eine lange Studie durchzuführen, wie es üblich ist, und die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hatte diesen Plan bereits genehmigt.

Aber jetzt evaluiert Neurosense ein alternatives Design für die Phase-3-Studie, das weniger Patienten erfordern und in einem kürzeren Zeitraum Ergebnisse liefern würde. Es würde vor allem Patienten einbeziehen, die sich früh im Verlauf von ALS befinden. Neurosense wies darauf hin, dass die Pläne noch nicht finalisiert sind und dass Änderungen der Genehmigung der FDA unterliegen.

Parallel zur aktualisierten Phase-3-Studie plant Neurosense, eine separate Studie zu starten, die PrimeC direkt gegen Radicava (Edaravon), eine zugelassene ALS-Therapie, testen wird.

„ Kopf-an-Kopf-Versuche studien sind bei ALS nicht üblich, und differenzierte Ergebnisse könnten Menschen mit ALS, Klinikern, Kostenträgern und potenziellen Partnern überzeugende Beweise für den relativen klinischen Wert und das kommerzielle Potenzial von PrimeC liefern“, erklärte das Unternehmen in der Pressemitteilung.

PrimeC ist eine orale Tablette mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die das Antibiotikum Ciprofloxacin und das entzündungshemmende Celecoxib enthält, die beide bereits von der FDA für die Anwendung bei anderen Erkrankungen zugelassen sind. Die Therapie zielt darauf ab, die Entzündung zu dämpfen, die zur ALS-Fortschreitung beiträgt.

Neurosenses neuer Plan für Prime C umfasst auch KI-gestützte Analysen von Daten aus einer abgeschlossenen klinischen Pharmakologiestudie, die darauf abzielen, zu bewerten, wie seine beiden Wirkstoffe im Körper zusammenwirken. Das Unternehmen hofft, dass diese Analysen zeigen werden, dass die Fixkombination von Ciprofloxacin und Celecoxib in PrimeC Wirkungen bietet, die mit anderen Formulierungen des Medikaments nicht erreicht werden können.

Insgesamt sagte Ben-Noon, dass dieser neue Plan „schneller ist, weniger kostet und ein stärkeres Paket — Pharmakologie, vergleichender klinischer Kontext und einen entscheidenden Datensatz – hervorbringt, als dies beim Einzelstudienansatz der Fall wäre.“                                                                                               

                                                                             Quelle: ALS News Today

         Übersetzung: Viviane