2 septembre 2026
Neurosense accélère le développement de PrimeC, son traitement oral expérimental contre la SLA, afin d’obtenir une autorisation plus rapide.
Le plan remanié prévoit un essai comparatif direct face au Radicava et une étude de phase III restructurée.
Il comprend également des analyses des données existantes à l’aide de l’intelligence artificielle.
Neurosense Therapeutics remanie son plan de développement pour PrimeC, le traitement oral expérimental de la société contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Le plan actualisé comprend une nouvelle étude qui comparera directement PrimeC à un traitement approuvé contre la SLA, ainsi qu’un essai de phase III restructuré et des analyses des données existantes à l’aide de l’intelligence artificielle (IA). Grâce à ces changements, Neurosense espère obtenir l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis pour PrimeC dans des délais plus courts que prévu initialement. Le plan remanié sera également moins coûteux, a indiqué la société.
« Nous nous sommes posé une question simple : quel est le chemin le plus court et le plus raisonnable entre les données dont nous disposons déjà et un traitement que les patients pourront réellement recevoir ? Ce plan est notre réponse », a déclaré Alon Ben-Noon, cofondateur et PDG de Neurosense, dans un communiqué de presse de la société.
« Le parcours de développement standard prend plus de temps que ce dont disposent les patients »
Les essais cliniques — des études scientifiques rigoureusement conçues menées sur des participants humains — constituent la référence absolue pour évaluer la sécurité et l’efficacité des traitements expérimentaux. En règle générale, les développeurs de médicaments mènent d’abord des études de phase 1 pour évaluer la sécurité préliminaire, suivies d’études de phase 2 pour approfondir cette évaluation et commencer à évaluer l’efficacité. Si tout se passe bien, les développeurs passent ensuite aux études de phase 3, qui sont généralement des essais à grande échelle conçus pour déterminer de manière définitive si un traitement est efficace ou non.
Dans le cas de la SLA, la conduite d’un essai clinique de phase 3 prend généralement au moins quelques années — ce qui pose un problème majeur, car la plupart des patients atteints de SLA ne survivent pas plus de quelques années après l’apparition de la maladie.
« L’une des contraintes les plus difficiles à surmonter dans le domaine de la SLA n’est pas d’ordre scientifique : c’est le fait que le parcours de développement standard prend plus de temps que ce qu’il reste à vivre aux patients », a déclaré Ben-Noon.
PrimeC a déjà été testé dans le cadre d’un essai de phase 2b appelé essai PARADIGM (NCT05357950), qui a recruté 68 personnes atteintes de SLA. L’étude a atteint son objectif principal, démontrant que PrimeC était plus efficace qu’un placebo pour réduire les taux de protéine TDP-43 au bout de six mois. Presque tous les cas de SLA se caractérisent par la présence d’agrégats toxiques de protéine TDP-43 qui endommagent les cellules nerveuses et seraient à l’origine de la progression de la maladie.
Les données issues de l’étude PARADIGM et de son extension en ouvert d’une durée d’un an ont également laissé entrevoir que PrimeC pourrait ralentir la progression de la maladie et prolonger la survie. Sur la base de ces données, Neurosense a annoncé son intention de demander aux autorités canadiennes d’approuver PrimeC d’ici la fin de l’année.
Le nouveau protocole de l’étude de phase III serait plus court et inclurait moins de patients
Parallèlement, la société prévoyait de lancer une étude de phase III, baptisée PARAGON, afin de tester plus en détail PrimeC. À l’origine, la société avait prévu de mener un seul essai de longue durée, comme c’est généralement le cas, et la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait déjà donné son feu vert à ces plans.
Mais Neurosense évalue désormais un protocole alternatif pour l’étude de phase III, qui nécessiterait moins de patients et permettrait d’obtenir des résultats dans un délai plus court. Ce protocole consisterait à recruter de préférence des patients se trouvant à un stade précoce de la SLA. Neurosense a précisé que ces projets n’étaient pas encore définitifs et que toute modification était soumise à l’approbation de la FDA.
Parallèlement à l’essai de phase III révisé, Neurosense prévoit de lancer une étude distincte qui comparera directement PrimeC à Radicava (édaravone), un traitement approuvé contre la SLA.
« Les essais comparatifs directs sont rares dans le domaine de la SLA, et des résultats différenciés pourraient fournir aux personnes atteintes de SLA, aux cliniciens, aux payeurs et aux partenaires potentiels des preuves convaincantes de la valeur clinique relative et du potentiel commercial de PrimeC », a déclaré la société dans son communiqué de presse.
PrimeC est un comprimé oral à libération prolongée contenant de la ciprofloxacine, un antibiotique, et du célécoxib, un anti-inflammatoire, deux substances déjà approuvées par la FDA pour le traitement d’autres pathologies. Ce traitement vise à atténuer l’inflammation qui contribuerait à la progression de la SLA.
Le nouveau plan de Neurosense pour PrimeC comprend également des analyses, basées sur l’intelligence artificielle, des données issues d’une étude de pharmacologie clinique achevée, visant à évaluer la manière dont ses deux principes actifs agissent conjointement dans l’organisme. La société espère que ces analyses démontreront que l’association à dose fixe de ciprofloxacine et de célécoxib contenue dans PrimeC offre des effets qui ne peuvent être obtenus avec d’autres formulations des composants individuels du médicament.
Dans l’ensemble, M. Ben-Noon a déclaré que ce nouveau plan « est plus rapide, moins coûteux et permet d’obtenir un dossier plus solide — pharmacologie, contexte clinique comparatif et ensemble de données pivots — que ne l’aurait permis l’approche reposant sur un seul essai ».
Source : ALS News Today
Traduction : V. Berlaimont