Rechtvaardige toegang tot behandelingen op een wereldwijde schaal

Managementsamenvatting

Toegang tot behandelingen is een fundamenteel recht van iedere persoon met ALS/MND, toch is er een grote nood aan Rechtvaardige Toegang. Wereldwijd duurt het te lang voordat nieuwe behandelingen stilaan de normale weg volgen van klinisch onderzoek tot ze op de markt komen. Veel landen hebben niet de nodige infrastructuur om klinische studies uit te voeren. Ze beschikken niet over de middelen om behandelingen te financieren en af te leveren. Er is zo goed als geen samenwerking tussen de regelgevende agentschappen van ieder land. Aan de drang van de ALS/MND-gemeenschap wordt niet tegemoetgekomen.

De beschikbaarheid van klinische studies is in ieder land anders. Er zijn verschillende hindernissen verbonden aan de toegang tot klinische studies. Die hindernissen treffen verschillende bevolkingen harder, waaronder mensen uit ontwikkelingslanden en afgelegen locaties met beperkte toegang tot gezondheidscentra.

Bovendien zijn Special Access-programma’s vaak enkel verkrijgbaar in landen met een hoog inkomen, waardoor er beperkte toegang is tot behandelingen voor patiënten in landen met een laag of middelmatig inkomen. In landen met openbare medicatieprogramma’s, moeten personen met ALS/MND vaak jaren wachten vanwege langdurige, verwarrende, bureaucratische vertragingen veroorzaakt door consecutieve beoordelingen en overdrachten voordat er beslissingen genomen worden over de toegang.

Het huidige gebrek aan samenwerking tussen regelgevende agentschappen zorgt voor een grote ongelijkheid in de toegang tot behandelingen en resulteert in oneerlijke gezondheidsresultaten voor personen met ALS/MND. Verder vertraagt het de ontwikkeling en de goedkeuring van nieuwe behandelingen, wat leidt tot beperkte behandelingsopties voor patiënten.

Deze ongelijkheden aanpakken, vergt inspanningen om ervoor te zorgen dat personen met ALS/MND toegang hebben tot veilige en doeltreffende behandelingen, los van waar ze wonen en tegen een minimale kost. Dat vereist samenwerking tussen regelgevende agentschappen, zorgverleners, fabrikanten en beleidsmakers om strategieën te ontwikkelen die de toegang tot behandelingen verbeteren en om te verzekeren dat personen met ALS/MND de best mogelijke zorg ontvangen.

Recente wetenschappelijke en klinische vooruitgang in het ALS/MND-domein heeft geleid tot nieuwe, mogelijks doeltreffende behandeling die voortkomen uit succesvolle klinische studies. Daardoor steunt de Internationale Alliantie van ALS/MND de ontwikkeling van een internationaal samenwerkingskader om een omgeving te creëren waarin meer klinische studies mogelijk zijn en waar de risico’s en voordelen van nieuwe behandelingen geëvalueerd kunnen worden, vooral gezien het wereldwijde karakter van de ontwikkeling van geneesmiddelen en het uitvoeren van klinische studies.

Redenen voor steun

Toegang tot de meest kwaliteitsvolle behandelingen die er zijn, is een fundamenteel recht voor personen met ALS/MND. De fundamentele rechten voor personen met ALS/MND staan niet los van andere overkoepelende verplichtingen, zoals de Duurzame Ontwikkelingsdoelen van de Verenigde Naties. De Agenda 2030 voor Duurzame ontwikkeling, waarvoor alle leden van de Verenigde Naties zich engageren, bevat een gezamenlijk plan voor vrede en welvaart voor zowel mens als planeet, nu en in de toekomst. De kern bestaat uit 17 duurzame ontwikkelingsdoelstellingen (SDG’s). Die zijn een dringende call-to-action voor alle landen, zowel ontwikkelde als ontwikkelingslanden, in een internationale samenwerking. De SDG’s erkennen dat armoede en andere tekorten beëindigen hand in hand gaat met strategieën om gezondheid en educatie te verbeteren, ongelijkheid te verminderen en economische groei aan te moedigen. Dat samen met het bestrijden van de klimaatverandering en het beschermen van onze oceanen en bossen. De fundamentele rechten van de Alliantie worden ook gesteund door de Verklaring van Lissabon van de World Medical Association (WMA) over de Rechten van de Patiënt. Daarin staat: “Iedere persoon heeft het recht op medische zorg zonder discriminatie.” Daarbij valt dat fundamenteel recht onder aan de Universele Verklaring over Bio-ethiek en de Mensenrechten van UNESCO. In het bijzonder artikel 15:

“Voordelen delen:

De voordelen die voortkomen uit wetenschappelijk onderzoek, evenals hun toepassing, moeten gedeeld worden met heel de samenleving en binnen de internationale gemeenschap, vooral met ontwikkelingslanden. Volgens dat uitgangspunt kunnen voordelen er zo uitzien:

• speciale en duurzame steun voor en erkenning van de personen en groepen die deelgenomen hebben aan het onderzoek;
• toegang tot kwaliteitsvolle gezondheidszorg;
• voorziening van nieuwe diagnostische en therapeutische modaliteiten of producten die voortkomen uit onderzoek;
• ondersteuning voor gezondheidsdiensten;
• toegang tot wetenschappelijke en technologische kennis;
• voorzieningen voor capaciteitsopbouw voor onderzoek;
• andere soorten voordelen die passen binnen dit uitgangspunt van de Verklaring.”

WEGEN NAAR TOEGANG

Niet elk land is in staat te voldoen aan de basisbehoeften van personen met ALS/MND of heeft er voldoende middelen voor. Rekening houdend met beschikbare middelen heeft elk land of regio zijn eigen proces om te investeren in behandelingen, ze goed te keuren en ze beschikbaar te maken. Onderstaande grafiek toont het continuüm van de Weg naar Toegang:

• Klinische studies: Klinische studies zijn een kans om nieuwe behandelingen, die nog in hun onderzoeksfase zitten, uit te proberen. Deelnemen aan klinische studies is zeer belangrijk voor personen met ALS/MND, omdat ze zo toegang krijgen tot de allernieuwste behandelingen, die therapeutische voordelen kunnen hebben. Ook krijgen ze de kans om bij te dragen aan toekomstige behandelingen en verkrijgen ze toegang tot gespecialiseerde medische zorg.
• Expanded Access-programma’s/Compassionate Use: EA-programma’s en Compassionate Use zijn een mogelijke weg voor patiënten om toegang te krijgen tot behandelingen, die nog in de onderzoeksfase zitten, zonder deel te nemen aan een klinische studie.
• Open-label extensie studies: Open-label extensie studies zijn een kans voor personen met ALS/MND om toegang te behouden tot experimentele behandelingen na hun deelname aan een klinische studie. De studies zorgen ervoor dat er een continue behandeling is en dat de persoon behandeld kan blijven worden onder klinisch toezicht.
• Special Access-programma’s (SAP): Special Access-programma’s geven mensen toegang tot behandelingen die in hun land nog niet goedgekeurd zijn of nog niet terugbetaald worden. Fabrikanten moeten instemmen om toegang te bieden via dit programma, vaak zonder kosten.
• Gereguleerde goedkeuring: Gereguleerde goedkeuring is het proces van gezondheidsagentschappen om geneesmiddelen te beoordelen op veiligheid, doeltreffendheid en kwaliteit. Zo wordt bepaald of het geneesmiddel verkocht mag worden in het land.
• Terugbetaling van medicatie: In sommige landen wordt medische zorg, waaronder medicatie, gedekt door de sociale verzekering. Als een geneesmiddel verkocht mag worden, kan er een bijkomend proces plaatsvinden om het klinische en economische bewijsmateriaal van het geneesmiddel te evalueren (Health Technology Assessment – HTA). Er wordt dan bepaald of overheidsprogramma’s voor geneesmiddelen al dan niet de kost van de medicatie zullen dekken. Particuliere verzekeringsmaatschappijen beoordelen het geneesmiddel zelf om te bepalen of hun verzekering de kost zal terugbetalen. Deze beslissingen zijn uniek voor het bedrijf en binnen ieder medicatieplan.

Geen van deze wegen creëert een omgeving met rechtvaardige toegang tot behandelingen voor mensen die er baat bij hebben, nog reflecteert het de urgentie van een leven met ALS/MND.

Impact en invloed

Amyotrofische la­te­ra­le scle­ro­se (ALS) of motorneuronziekte (MND) is een aanhoudende, fatale motorneuronziekte van het brein en het ruggenmerg, de lichaamsspieren en de motorneuronen die signalen sturen tussen de twee. De ziekte ontwikkelt zich alarmerend snel en veroorzaakt progressieve verlamming. Over een periode van gemiddeld twee tot vijf jaar zal iemand met ALS/MND het vermogen verliezen om te wandelen, te praten, te eten, te bewegen, te slikken en, uiteindelijk, te ademen.

Het krijgen van een ALS/MND diagnose is verschrikkelijk. De fysieke, emotionele en financiële impact van de ziekte op die persoon en hun gezin is immens. Toch wordt er niet voldaan aan de unieke en complexe zorg die een persoon met ALS/MND nodig heeft, los van waar ze leven. Dat slaat vooral op de kansen voor tijdige toegang tot mogelijks heilzame behandelingen.

Er zijn veel wegen die een geneesmiddel kan volgen om op de markt te geraken. Daardoor willen we verzekeren dat personen met ALS/MND zo veel mogelijk van deze wegen ten volle kunnen benutten. Er zijn punten op het continuüm van de Weg naar Toegang waar patiëntenorganisaties en ALS/MND-organisaties een echte impact kunnen hebben.

• Klinische studies: Aan de toegang tot klinische studies zijn er verschillende hindernissen verbonden die niet rechtvaardig zijn. Die hindernissen treffen verschillende bevolkingen harder, waaronder mensen uit ontwikkelingslanden en afgelegen locaties met beperkte toegang tot klinische studies. Lokale gezondheidsagentschappen moeten, binnen hun regio, ondersteuning bieden aan multidisciplinaire klinieken die klinische studies kunnen uitvoeren. Sponsors van klinische studies moeten ook op wereldwijde schaal samenwerken met ALS/MND-clinici zodat er in zo veel mogelijk landen klinische onderzoekscentra worden opgericht. Toegang tot klinische studies is een essentiële en nodige stap om het fundamenteel recht op toegang tot de beste medische zorg te beschermen. De onderzoekstrategie van de Alliantie zal helpen met het uitbreiden van toegang tot klinische onderzoekscentra, vooral in het Globale Zuiden.
  De PALS & CALS Adviesraad van de Internationale Alliantie wil benadrukken dat klinische studies geen economisch nadeel mogen vormen voor deelnemers en dat, waar mogelijk, de kosten die patiënten maken om deel te nemen opgenomen moeten worden in de kost van iedere test. Parking, hotel en andere kosten moeten gedekt worden wanneer de deelnemers persoonlijk aanwezig moeten zijn. Er moet ook zo veel mogelijk gebruik gemaakt worden van telezorg om ervoor te zorgen dat verplaatsing naar het laboratorium geen hindernis is voor de deelname. De infrastructuur moet lokaal zijn en de apparatuur en de materialen moeten beschikbaar zijn om verstoring tot een minimum te houden.
• Open-label extensie studies: De Alliantie gelooft dat open-label extensie studies opgenomen moeten worden in alle ontwerpen en protocollen van klinische studies. Dat zorgt ervoor dat personen met ALS/MND toegang kunnen behouden tot experimentele behandelingen na hun deelname aan een klinische studie. Open-label extensie studies zijn cruciaal om ervoor te zorgen dat er geen onderbreking is van de behandeling en zijn essentieel bij het verzamelen van werkelijk bewijsmateriaal dat klinische zorg wereldwijd ondersteunt.
• Expanded Access-programma’s/Compassionate Use: Fabrikanten moeten rekening houden met de kansen voor de wereldwijde ALS/MND-gemeenschap om al toegang te krijgen tot behandelingen voordat ze op de markt komen.
• Special Access-programma’s (SAP): SAP’s zijn vaak enkel verkrijgbaar in landen met een hoog inkomen, daardoor is er beperkte toegang tot behandelingen voor patiënten in landen met een laag of middelmatig inkomen. Dat zorgt voor een grote ongelijkheid in toegang tot behandelingen en in onrechtvaardige gezondheidsresultaten voor personen met ALS/MND. Fabrikanten moeten het gebruik van special access-programma’s overwegen, vooral in landen met een laag of middelmatig inkomen of gebieden waar toegang vertraagd is door een langdradige terugbetalingsprocedures.
• Gereguleerde goedkeuring: Momenteel heeft elk land of elke regio zijn eigen regelgevend proces om ALS/MND-behandelingen goed te keuren en is er zo goed als geen samenwerking met andere delen van de wereld. Toch kan een wereldwijd model voor gereguleerde goedkeuring succesvol zijn om doeltreffende behandelingen zo snel mogelijk tot bij mensen te krijgen, dat zien we bij andere domeinen, zoals oncologie, vooral in landen waar er anders vertragingen zouden zijn met het indienen en beoordelen van documenten. Recente wetenschappelijke en klinische vooruitgang in het ALS/MND-domein heeft geleid tot nieuwe, mogelijks doeltreffende behandelingen die opkomen uit succesvolle klinische studies. Daardoor is dit het uitgelezen moment voor de Alliantie om de kans en de verantwoordelijkheid te nemen om een alternatieve, meer geharmoniseerde globale aanpak te ontwikkelen. De Internationale Alliantie van ALS/MND wil alle internationale regelgevende agentschappen aanmoedigen om een omkadering te ontwikkelen voor een globaal verbond voor het evalueren van mogelijke nieuwe behandelingen. De Alliantie zal een coöperatieve, geharmoniseerde weg naar goedkeuring ontwikkelen die de doeltreffendheid en de doelmatigheid van behandelingen voor ALS/MND verhoogt.
• Terugbetaling van medicatie: Een gestroomlijnde en snelle terugbetaling van medicatie moet deel uitmaken van eender welke wereldwijde strategie om toegang tot innovatieve behandelingen te vergroten. Eenmaal een ALS/MND-behandeling goedgekeurd is, moet het geëvalueerd worden voor een sociale vergoeding en gedekt worden door één enkel verkort tijdsbestek dat toepasbaar is op alle rechtsgebieden.

Een geharmoniseerde, wereldwijde aanpak die tijdige toegang tot behandelingen toelaat, zal de rechten van personen met ALS/MND op rechtvaardige toegang tot nieuwe behandelingen en klinische studies beschermen, zowel in ontwikkelingslanden als in ontwikkelde landen. Door meer toegang tot behandelingen en klinische studies zal de vooruitgang van de ziekte vertraagd worden en kan het leven verlengd worden. Ook zullen zelfstandigheid en levenskwaliteit behouden worden en met deze verlenging van het leven is het mogelijk dat nieuwe behandelingen beschikbaar worden die de ziekte kunnen genezen.

Vertaling: J. Van Peer

Bron: International Alliance of ALS/MND Associations