Un accès équitable aux traitements à l’échelle mondiale

RÉSUMÉ

L’accès aux traitements est un droit fondamental pour toutes les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) – communément appelée maladie de Charcot – ou, plus largement, de maladie des motoneurones. Pourtant, il existe un besoin urgent d’assurer un accès équitable à ces traitements. À l’échelle mondiale, la procédure traditionnelle pour trouver de nouveaux traitements, de la recherche clinique à l’accès au marché, est particulièrement longue. De plus, de nombreux pays manquent d’infrastructures pour soutenir les essais cliniques ou de ressources pour financer et assurer la mise à disposition des traitements.

Les autorités de régulation de chaque pays collaborent très peu, voir pas du tout. La communauté de la SLA fait face à une situation urgente sans pouvoir trouver de solutions.

La disponibilité des essais cliniques varie d’un pays à l’autre, et plusieurs obstacles à leur accès affectent de manière disproportionnée certaines populations, notamment les personnes qui résident dans des pays en voie de développement et dans des zones reculées où l’accès aux centres de santé est limité. En outre, les programmes d’accès spécial ne sont souvent disponibles que dans les pays à revenu élevé, ce qui limite l’accès aux traitements pour les patients des pays à revenu faible ou moyen.

De plus, dans les pays disposant de programmes publics de remboursement des médicaments, les personnes vivant avec la SLA doivent souvent attendre plusieurs années de procédures complexes et prolongées, et de délais de multiples transferts administratifs, avant qu’une décision sur l’accès à ces traitements ne soit prise.

Le manque actuel de collaboration en matière de réglementations à l’échelle mondiale crée des disparités importantes dans l’accès aux traitements et entraîne des résultats sanitaires inéquitables pour les personnes vivant avec la SLA. De plus, cela ralentit le développement et l’approbation de nouveaux traitements, ce qui limite les options thérapeutiques des patients.

Remédier à ces disparités demande des efforts pour garantir aux personnes atteintes de SLA un accès à des traitements sûrs et efficaces, indépendamment de leur pays de résidence et à un coût minimal. Cela nécessite une collaboration entre les autorités de régulation, les professionnels de santé, l’industrie et les responsables de l’élaboration des politiques. En effet, cette collaboration vise à élaborer des stratégies afin d’améliorer l’accès aux traitements et de s’assurer que les personnes atteintes de SLA reçoivent les meilleurs soins possibles.

Compte tenu des récents progrès scientifiques et cliniques dans le domaine de la SLA ou des maladies des motoneurones, de nouveaux traitements potentiellement efficaces émergent grâce à des essais cliniques concluants. L’Alliance internationale de la SLA/MND soutient ainsi le développement d’une structure coopérative mondiale afin d’accroître la disponibilité des essais cliniques et d’évaluer les risques et bénéfices des nouveaux traitements, en particulier au regard de la dimension internationale du développement des médicaments et de la conduite des essais cliniques.

JUSTIFICATIONS À L’APPUI

L’accès à un traitement de la plus haute qualité disponible est un droit fondamental pour les personnes atteintes de SLA. Les droits fondamentaux des personnes atteintes de SLA ne sont pas isolés d’autres impératifs globaux, notamment les objectifs de développement durable de l’Organisation des Nations Unies (ONU). L’Agenda de 2030 pour le développement durable, adopté par tous les États membres de l’ONU en 2015, fournit un plan commun pour la paix et la prospérité pour les populations et la planète, aujourd’hui et à l’avenir. Au cœur de cet agenda se trouvent les 17 objectifs de développement durable (ODD), qui représentent un appel urgent à l’action pour tous les pays – développés ou en voie de développement – dans le cadre d’un partenariat mondial. Ces pays reconnaissent que l’éradication de la pauvreté et des autres formes de précarité doit aller de pair avec des stratégies visant à améliorer la santé et l’éducation, à réduire les inégalités et à stimuler la croissance économique – tout en luttant contre le changement climatique et en œuvrant à la préservation de nos océans et de nos forêts. Les droits fondamentaux de l’Alliance sont davantage soutenus par la Déclaration de Lisbonne de l’Association médicale mondiale (AMM) sur les droits du patient, qui stipule que « toute personne a le droit de recevoir, sans aucune discrimination, des soins médicaux appropriés ». En outre, ce droit fondamental est inscrit dans la déclaration universelle de l’UNESCO sur la bioéthique et les droits de l’homme, en particulier, dans l’article 15,

« Partage des bénéfices », qui stipule que :

« Les bénéfices réalisés à l’issue de toute recherche scientifique et de ses mises en applications devraient être partagés avec la société dans son ensemble et au sein de la communauté internationale, en particulier avec les pays en voie de développement.

Pour donner effet à ce principe, les bénéfices peuvent prendre l’une des formes suivantes :

• une assistance spéciale et durable ainsi qu’une reconnaissance envers les personnes et les groupes qui ont participé à la recherche
• l’accès à des soins de santé de qualité ;
• la mise à disposition de nouvelles modalités de diagnostique et de traitement ou de produits issus de la recherche ;
• le soutien des services de santé ;
• l’accès aux connaissances scientifiques et technologiques ;
• des installations de renforcement des capacités à des fins de recherche ;
• d’autres formes de bénéfices en accord avec les principes énoncés dans la présente déclaration ».

MOYENS D’ACCÈS AUX SOINS

Tous les pays ne sont pas nécessairement en mesure de répondre aux besoins fondamentaux des personnes atteintes de SLA, et peuvent disposer d’une disponibilité limitée pour les soins. En l’état actuel des moyens d’accès, chaque pays ou zone géographique a ses propres procédures d’investissement, d’approbation et de mise à disposition des traitements. Le graphique suivant illustre le continuum des moyens d’accès :

• Essais cliniques : Les essais cliniques sont l’occasion d’essayer de nouveaux traitements pendant la phase de recherche. La participation à des essais cliniques est cruciale pour les personnes atteintes de SLA. En effet, elle peut leur permettre d’accéder à des traitements de pointe susceptibles d’avoir des bénéfices thérapeutiques, de contribuer au développement de futurs traitements et de bénéficier de soins médicaux spécialisés.
• Programmes d’accès élargi/usage compassionnel : Il s’agit d’un moyen potentiel pour un patient d’accéder à un traitement expérimental en dehors d’un essai clinique.
• Études d’extension en ouvert : Les études d’extension en ouvert permettent aux personnes atteintes de SLA de continuer à avoir accès au traitement expérimental après la fin de leur essai clinique. Les programmes/études éliminent toute interruption dans le traitement et permettent à la personne de poursuivre son traitement sous surveillance clinique.
• Programmes d’accès spécial (PAS) : Les programmes d’accès spécial sont conçus pour permettre aux personnes d’accéder à des traitements qui n’ont pas encore été approuvés dans leur pays ou qui ne sont pas encore disponibles de manière remboursable. Les fabricants doivent accepter de donner l’accès au traitement à travers ce programme, souvent gratuitement.
• Autorisation réglementaire : L’autorisation réglementaire est le processus par lequel l’autorité de santé examine la sécurité, l’efficacité et la qualité d’un médicament afin de déterminer s’il peut être autorisé à la vente dans le pays. Le fabricant doit s’adresser directement à l’autorité de santé pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament.
• Remboursement des médicaments : Dans certains pays, les soins médicaux – y compris le coût des médicaments – sont couverts par des programmes d’assurance publique. Une fois qu’un médicament a été approuvé pour la vente, un processus supplémentaire peut être mis en œuvre pour évaluer les données cliniques et économiques (évaluation des technologies de santé – ETS) afin de déterminer si les programmes pharmaceutiques financés par l’État (ou publics) prendront en charge son coût. Les compagnies d’assurance privées procèdent également à leur propre examen du médicament afin de décider si elles en rembourseront le coût dans le cadre de leur programme d’assurance. Ces décisions sont spécifiques à chaque compagnie et dépendent des programmes de remboursement proposés.

Aucune de ces voies ne garantit un accès équitable aux traitements pour toutes les personnes susceptibles d’en bénéficier, et aucune ne reflète l’urgence liée à la SLA ou aux maladies des motoneurones.

IMPACT ET INFLUENCE

La sclérose latérale amyotrophique ou maladie des motoneurones est une maladie dégénérative et fatale des motoneurones, qui touche le cerveau, la moelle épinière, les muscles du corps et les motoneurones qui transmettent les signaux entre les deux. La maladie évolue avec une rapidité surprenante, provoquant une paralysie progressive. Sur une période de deux à cinq ans en moyenne, une personne atteinte de SLA perdra la capacité à marcher, parler, manger, bouger, avaler et respirer.

Recevoir un diagnostic de SLA est dévastateur, et les répercussions physiques, émotionnelles et financières de la maladie sur une personne atteinte et sa famille sont immenses. Pourtant, les besoins de soins uniques et complexes des personnes vivant avec la SLA restent largement insatisfaits, partout dans le monde, et notamment en ce qui concerne l’accès rapide à des thérapies potentiellement bénéfiques.

Nous savons qu’un médicament passe par de nombreuses étapes avant sa mise sur le marché et nous voulons ainsi garantir que les personnes vivant avec la SLA puissent exploiter toutes les voies d’accès disponibles. Tout au long du parcours d’accès au traitement, les groupes de défense des patients et les organisations de lutte contre la SLA peuvent jouer un rôle significatif.

• Essais cliniques : Plusieurs obstacles à l’accès aux essais cliniques sont inéquitables et affectent de manière disproportionnée certaines populations, notamment les résidents des pays en voie de développement et des zones reculées où l’accès aux essais est limité. Les autorités sanitaires locales doivent soutenir les cliniques multidisciplinaires dans leur région, capables d’accueillir et de soutenir des essais cliniques. Les promoteurs d’essais cliniques doivent également collaborer avec les cliniciens spécialisés en SLA ou en maladies des motoneurones à l’échelle mondiale afin de garantir l’implantation de sites d’essais dans le plus grand nombre de pays possible. L’accès aux essais cliniques est une étape essentielle et nécessaire pour garantir le droit fondamental à un traitement de qualité optimale. La stratégie de recherche de l’Alliance contribuera à élargir l’accès aux sites d’essais cliniques, en particulier dans les pays du Sud.

Le Conseil consultatif PALS & CALS de l’Alliance internationale insiste sur le fait que les essais cliniques ne devraient pas désavantager financièrement les participants et que, dans la mesure du possible, le coût de chaque essai doit inclure les frais engagés par les patients pour y participer. Les frais de stationnement, de déplacement, d’hébergement et autres devraient être pris en charge lorsque la présence physique est nécessaire, et la télésanté (consultations à distance) devrait être intégrée autant que possible, afin que l’éloignement des laboratoires soit le moins possible un obstacle à la participation. Les infrastructures devraient être locales, avec le matériel et les équipements disponibles afin de minimiser les interruptions dans le déroulement des essais.

• Études d’extension en ouvert : L’Alliance estime que les études d’extension en ouvert doivent être intégrées à l’ensemble des conceptions et protocoles d’essais cliniques afin de garantir que les personnes atteintes de SLA puissent continuer à accéder au traitement expérimental une fois que leur participation à un essai clinique a pris fin. Les études d’extension en ouvert sont essentielles pour assurer la continuité du traitement et recueillir des données concrètes permettant de soutenir les soins cliniques à l’échelle mondiale.
• Programmes d’accès élargi/usage compassionnel : Les fabricants devraient tenir compte de la possibilité pour la population mondiale atteinte de SLA d’accéder aux thérapies avant leur mise sur le marché.
• Programmes d’accès spécial (PAS) : Les PAS ne sont souvent disponibles que dans les pays à revenu élevé, ce qui limite l’accès aux traitements pour les patients des pays à revenu faible et intermédiaire, créant ainsi des disparités importantes dans l’accès aux traitements et entraînant des résultats sanitaires inéquitables pour les personnes vivant avec la SLA. Les fabricants doivent envisager le recours aux programmes d’accès spécial, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire, ou dans les contextes où l’accès est retardé en raison de procédures de remboursement prolongées.
• Autorisation réglementaire :  Actuellement, chaque pays ou zone géographique dispose de sa propre procédure réglementaire pour l’approbation des traitements contre la SLA et il existe peu de collaboration avec d’autres régions du monde. Toutefois, comme l’ont démontré d’autres domaines médicaux, tels que l’oncologie, les modèles mondiaux d’approbation réglementaire peuvent permettre de mettre des thérapies efficaces à la disposition des patients le plus tôt possible, en particulier dans les pays où les procédures de dépôt et d’examen de dossiers sont habituellement plus longues. Compte tenu des progrès scientifiques et cliniques récents dans le domaine des maladies des motoneurones, où de nouvelles thérapies potentiellement efficaces émergent grâce à des essais cliniques concluants, le moment est venu pour l’Alliance de saisir l’occasion et d’assumer la responsabilité de promouvoir une approche mondiale alternative et plus harmonisée.

L’Alliance internationale de la SLA/MND cherche à encourager toutes les agences de réglementation internationales à élaborer un cadre d’harmonisation mondiale dans l’évaluation des nouvelles thérapies potentielles et s’efforcera de mettre en place une voie d’approbation harmonisée et coopérative qui augmente l’efficacité et la rapidité des traitements contre les maladies des motoneurones.

• Remboursement des médicaments : Un processus de remboursement des médicaments simplifié et rapide doit faire partie de toute stratégie mondiale visant à améliorer l’accès aux traitements innovants. Une fois qu’un traitement contre la SLA est approuvé, il doit être examiné en vue d’un remboursement public et être pris en charge dans un délai unique et condensé, applicable à toutes les juridictions.

Une approche mondiale harmonisée, permettant un accès rapide aux traitements, garantira aux personnes atteintes de SLA un accès équitable aux nouveaux traitements et aux essais cliniques, tant dans les pays en voie de développement que dans les pays développés. Cela profitera non seulement à la communauté des personnes atteintes de SLA, mais aussi à toutes les parties prenantes impliquées dans le développement des traitements. Enfin, un meilleur accès aux thérapies et aux essais cliniques permettra de ralentir la progression de la maladie et de retarder le décès ; l’autonomie et la qualité de vie seront préservées ; et peut-être qu’avec cette prolongation de la vie, de nouveaux traitements susceptibles de guérir la maladie seront disponibles.

Traduction: UBO Virtual Translation Bureau – Emilia Sadaoui

Source : International Alliance of ALS/MND Associations