Klinische studies zijn de betrouwbaarste, en uiteindelijk de snelste, manier om veelbelovend labonderzoek om te zetten in nieuwe en betere manieren om personen met ALS/MND te behandelen en voor hen te zorgen. Onderzoekers gebruiken klinische studies om te ontdekken of nieuwe behandelingen veilig zijn en of personen met ALS/MND er voordeel van hebben. Klinisch onderzoek helpt betere manieren te vinden om ALS/MND te voorkomen, vast te stellen en te diagnosticeren. Ook verbeteren ze de levenskwaliteit door assistieve technologieën of sociale steun.

Voor klinische studies is de deelname van personen met ALS/MND essentieel. Individuen die deelnemen aan een klinische studie dragen bij tot verbeterde zorg voor iedere persoon met ALS/MND. Deelname zorgt vaak voor een verbintenis en een last voor de persoon met ALS/MND, evenals hun verzorgers en familie. Wanneer personen met ALS/MND deelnemen aan een studie zullen ze waarschijnlijk lange afstanden moeten afleggen tot de onderzoekslocatie. Ze zullen meer moeten reizen dan normaal, hun standaardmedicatie moeten aanpassen en een grote tijds- en financiële verplichting aangaan. Bovendien dragen personen met ALS/MND de fysieke risico’s en de psychologische last van het nemen van experimentele medicatie of een placebo.

Opdrachtgevers hebben tegenover personen met ALS/MND de verantwoordelijkheid om het juiste te doen, gezien het offer en de tol van deelname aan een meerjarig onderzoek.

De wetenschappelijke adviesraad van de Internationale Alliantie biedt onderstaande vijf aanbevelingen voor opdrachtgevers bij het afronden van een klinische studie om aan de verwachtingen van de deelnemers te voldoen.

1. Snel en verantwoordelijk de onderzoeksresultaten verspreiden: Opdrachtgevers zouden de onderzoeksresultaten meteen met de gemeenschap moeten delen, ongeacht of deze positief of negatief zijn.
   
   

De meeste opdrachtgevers delen de belangrijke resultaten via een perscommuniqué. Hoe dan ook raden we aan om deelnemers op extra manieren te informeren over de onderzoeksresultaten, zoals rechtstreeks contact opnemen met deelnemers, publiceren in peer-reviewed publicaties, presenteren op wetenschappelijke bijeenkomsten en organiseren van webinars over patiënten.

Onderzoeksresultaten van ALS/MND communiceren vereist een balans tussen openheid en gevoeligheid. Hieronder staan een aantal suggesties om die communicatie te structureren:

• Opdrachtgevers moeten resultaten duidelijk en feitelijk voorstellen en daarbij overdreven optimistische taal, die onbedoeld valse hoop kan creëren, vermijden.
• Bij het delen van het biomarkerresultaten, moeten opdrachtgevers duidelijk de gebruikscontext van de biomarker communiceren, de mogelijke relevantie tot de ontwikkeling van de ziekte of de reactie van de behandeling. Ook moeten ze delen of het al dan niet een nieuwe ontdekking is. Zo blijven de verwachtingen gegrond in de actuele fase van validatie en praktische toepasbaarheid.
• Opdrachtgevers moeten benadrukken wat de gegevens beslist tonen. Ze moeten duidelijk de beperkingen erkennen en toegeven waar post hoc-analyse gebruikt wordt. Ze kaderen de resultaten van de eerste fases als deel van een lopend wetenschappelijk proces en niet als een doorbraak.
• Patiëntbegeleiders en clinici betrekken in de communicatieplanning kan ervoor zorgen dat de berichtgeving resoneert bij de ALS/MND-gemeenschap en tegelijk bijdraagt aan het behouden van realistische verwachtingen. Hoewel sociale media een plaats hebben in het creëren van bewustzijn over klinisch onderzoek, wordt opdrachtgevers sterk afgeraden van influencers te gebruiken om onderzoekstherapieën te promoten.

• Gegevens en stalen delen met de onderzoeksgemeenschap: Veel personen met ALS/MND nemen deel aan studies met de veronderstelling dat hun stalen en gegevens gebruikt worden voor verschillende onderzoeken. Het is niet enkel goede praktijk om stalen en gegevens te delen, maar in de context van gezondheidsonderzoek laat het ons toe hypotheses te herhalen, te valideren en nieuwe hypothese te ontwikkelen. Ook zorgt dat voor meer betrokkenheid bij onderzoek en verbetering van de patiëntenzorg.

Opdrachtgevers zouden moeten zorgen voor gepaste toestemming en de aanwezigheid van anonimiseringsprocessen, zo kunnen de gegevens en de stalen gedeeld worden en wordt eigenaarschap en beveiliging van gegevens gegarandeerd. Wanneer mogelijk en goedgekeurd door de deelnemers, delen opdrachtgevers best zo snel mogelijk gegevens met opensourceplatformen en biologische stalen via een biobank.

• Duidelijke begeleiding voor de toegang tot de behandeling buiten de dubbelblinde studie: Nadat klinische studies eindigen, behouden veel personen met ALS/MND hun toegang tot experimentele behandelingen onder een open-label extensie (OLE) of via een compassionate use-programma (ook gekend als Expanded Access Programma, EA). EA kan ook toegankelijk zijn, los van een specifieke studie, in eender welke fase van de ontwikkeling van geneesmiddelen.

Opdrachtgevers moeten op voorhand duidelijk maken of ze al dan niet langetermijntoegang zullen verlenen tot experimentele behandelingen via OLE- of EA-programma’s en hoelang die toegang zal duren. Ze moeten ook transparant zijn over de selectie van de deelnemers, of ze deel hebben genomen aan de dubbelblinde studie of niet. Klinieken en telezorgorganisaties die EA aanbieden, moeten potentiële deelnemers op voorhand informeren als EA-plekken beperkt zijn, zodat zij geen onnodige tijd en middelen investeren om via die site of organisatie in aanmerking te komen.

We geven toe dat OLE- en EA-programma’s voor veel opdrachtgevers niet betaalbaar is. We raden opdrachtgevers aan rekening te houden met deze kosten tijdens geldinzamelacties of wanneer ze kapitaal opbouwen voor de dubbelblinde studie. Zo kunnen zulke programma’s aangeboden worden op een transparante, rechtvaardige en objectieve manier. Opdrachtgevers moeten deelnemers op voorhand verwittigen als OLE- en EA-programma’s niet aangeboden worden.

• Plannen voor korte- en langetermijnontwikkeling delen: ALS/MND is zeer verschrikkelijke ziekte met weinig opties tot therapieën die de ziekte beïnvloeden. Daardoor hopen personen met ALS/MND dat nieuwe experimentele behandelingen vooruit blijven gaan totdat ze goedgekeurd worden. Het is belangrijk dat opdrachtgevers de gereguleerde volgende stappen van hun bedrijf beschrijven, ongeacht of de studie al dan niet het einde haalt of dat er deelgroepen zijn waarvoor de behandeling wel effectief is.

We raden opdrachtgevers aan begrijpelijke en patiëntvriendelijk presentaties (zie punt#1) te maken over de resultaten en hoe deze hun gereguleerde strategie beïnvloeden. Opdrachtgevers moeten aangeven of ze regelgevende goedkeuring zullen aanvragen, in welke landen en welke trajecten beschikbaar zijn voor toekomstige goedkeuring.

• Opheffen van de blindering van de deelnemers: Blinderen is essentieel in klinische studies om bias te elimineren. Die bias kan veroorzaakt worden doordat deelnemers of onderzoekers weten wie er een actieve behandeling of placebo krijgt. Blinderen is evenals belangrijk als een opdrachtgever gegevens blijft verzamelen tijdens een OLE-periode om de veiligheid op lange termijn en het therapeutisch potentieel van hun behandeling te bepalen.

Echter, eenmaal de studie en OLE-periode afgerond zijn, of de opdrachtgever goedkeuring heeft van regelgevende agentschappen, moeten deelnemers meteen geïnformeerd worden over hun originele behandeling (bv. medicatie of placebo) van het geblindeerde deel van de studie. Door de toevoeging van meerdere platformen en flexibele onderzoeksmethodes bij ALS/MND kan het een uitdaging zijn om de blindering van de deelnemers meteen op te heffen. Als dat zo is, moeten deelnemers op voorhand geïnformeerd worden over het exacte moment dat de blindering wordt opgeheven en wat ze kunnen verwachten.

Vertaling: J. Van Peer

Bron: International Alliance of ALS/MND Associations