Les essais cliniques sont les plus fiables – et en fin de compte la voie la plus rapide – à mettre en pratique de meilleurs façons nouvelles de traiter et de soigner les personnes atteintes de SLA/MND.  Ils contribuent également à découvrir de meilleurs façons à détecter et diagnostiquer la SLA/MND: et à améliorer la qualité de vie à travers des choses telles que les technologies d’assistance et de l’aide sociale.   

La participation des personnes atteintes de SLA/SLA est essentielle à la recherche clinique. Les personnes qui s’inscrivent à un essai clinique contribuent à l’amélioration des soins pour toutes les personnes atteintes de cette maladie. La participation s’accompagne souvent d’un engagement et d’un fardeau pour la personne atteinte de SLA/SLA, ses aidants et ses familles. La participation à des essais peut impliquer de longs déplacements pour se rendre sur les sites d’essai, des déplacements plus fréquents que ceux habituellement prévus par leurs soins, un ajustement de leur traitement médicamenteux habituel et des engagements financiers et temporels considérables. De plus, les personnes atteintes de SLA/SLA supportent les risques physiques et le fardeau psychologique liés au traitement expérimental ou au placebo.

Les promoteurs d’essais cliniques ont la responsabilité envers les personnes atteintes de SLA/SLA de faire ce qui est juste, compte tenu des sacrifices et des conséquences que représente la participation à des essais qui s’étendent souvent sur plusieurs années.

Le Conseil consultatif scientifique de l’Alliance internationale propose les cinq recommandations suivantes qu’un promoteur d’essai devrait suivre une fois l’essai clinique terminé pour garantir que les attentes des participants soient satisfaites.

1. Propager les résultats de l’essai  diligemment et avec responsabilité : Les promoteurs doivent communiquer rapidement les résultats de l’essai à la communauté, qu’ils soient positifs ou négatifs.

La plupart des promoteurs publient les principaux résultats par communiqué de presse. Cependant, nous recommandons d’autres approches, telles que la prise de contact directe avec les participants à l’essai, la publication dans des revues à comité de lecture, les présentations lors de congrès scientifiques et l’organisation de webinaires pour les patients, afin d’informer les participants des résultats de l’étude.

La communication des résultats d’un essai sur la SLA/MND exige un équilibre entre transparence et transparence.les sponsors de l’essai 

Ci-dessous quelques suggestions comment structurer la communication :

• Les sponsors d’essais devraient présenter leurs découvertes clairement et factuellement, en évitant un language optimiste exagéré, qui pourrait encourager de faux espoirs involontairement.
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• Lors de la communication des résultats d’un biomarqueur, les promoteurs doivent clairement communiquer le contexte d’utilisation du biomarqueur, sa pertinence potentielle pour la progression de la maladie ou la réponse au traitement, et préciser s’il s’agit d’une découverte novatrice, en veillant à ce que les attentes soient fondées sur le stade actuel de validation et d’applicabilité pratique.
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• Les promoteurs doivent mettre l’accent sur ce que les données démontrent de manière définitive, reconnaître clairement les limites et les cas où l’analyse post-hoc est utilisée, et présenter les résultats de phase précoce comme faisant partie d’un processus scientifique continu plutôt que comme une avancée majeure.
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• L’inclusion de représentants de patients ou de cliniciens dans la planification de la communication peut orienter les messages vers un écho auprès de la communauté SLA/MND tout en suscitant des attentes réalistes. Si les réseaux sociaux jouent un rôle dans la sensibilisation à la recherche clinique et à ses résultats, le recours à des influenceurs par les promoteurs pour promouvoir des thérapies expérimentales est fortement déconseillé.

2. Partager les données et les échantillons avec la communauté scientifique : De nombreuses personnes atteintes de SLA/SMN participent à des essais cliniques en espérant que leurs échantillons et leurs données seront largement utilisés pour la recherche. Le partage de données et d’échantillons n’est pas seulement une bonne pratique, mais dans le contexte de la recherche en santé, il nous permet de reproduire, de valider ou de développer de nouvelles hypothèses et conduit à un plus grand engagement dans la recherche et à l’amélioration des soins aux patients.

Les promoteurs doivent s’assurer que des processus appropriés de consentement et de dépersonnalisation sont en place, afin que les données et les échantillons puissent être partagés, et que la propriété et la sécurité des données soient protégées. Les promoteurs doivent également partager rapidement les données sur des plateformes open source et partager des échantillons biologiques par l’intermédiaire de biobanques lorsque cela est possible et autorisé par les participants.

• Des directives claires sur l’accès au traitement en dehors de l’essai en aveugle : Lorsque les essais cliniques se terminent, de nombreuses personnes atteintes de SLA/SLA continuent d’avoir accès à un traitement expérimental dans le cadre d’une extension ouverte (OLE) ou d’un usage compassionnel (également appelé accès élargi, ou EA). L’EA peut également être disponible, sans lien avec un essai spécifique, à n’importe quelle phase du développement du médicament..

Les promoteurs doivent indiquer clairement dès le départ s’ils offriront un accès à long terme à un traitement expérimental via un protocole OLE ou EA, et pour quelle durée. Ils doivent également préciser les modalités de sélection des participants, qu’ils aient participé ou non à l’essai en aveugle. Les cliniques et les organismes de télésanté proposant l’EA doivent informer à l’avance les participants potentiels si les places sont limitées, afin d’éviter des délais et des dépenses inutiles pour se qualifier via ce site ou cet organisme.

Nous consédons que pour nombre de sponsors, les programmes OLE et EA peut etre prohibitif. Nous conseillons que les sponsors prennent en considération ce cout lors du rassemblement de fonds ou de capital initial en vue de l’essai blindé pour que ces programmes puissent etre proposés de façon transparente, équitable et objective. Les sponsors devraient aussi informer les participants avant le début de l’essai blindé si jamais les programmes OLE et EA n’étaient pas suggéré.

4. Partager les plans de développement à court et à long terme : La SLA/MND est une maladie dévastatrice pour laquelle peu d’options thérapeutiques modificatrices sont disponibles. De ce fait, les personnes atteintes de SLA/MND espèrent toujours que de nouveaux traitements expérimentaux continuent de progresser dans le processus d’essais cliniques en vue de leur approbation. Il est important que les promoteurs décrivent les prochaines étapes réglementaires que l’entreprise entreprendra, que l’essai ait atteint ou non ses objectifs, ou que des sous-groupes aient pu bénéficier du traitement.

Nous recommandons aux promoteurs de réaliser des présentations transparentes et accessibles aux patients et au grand public (voir point 1) sur les résultats et leur impact sur leur stratégie réglementaire. Les promoteurs doivent préciser s’ils comptent demander une approbation réglementaire, dans quels pays et quelles voies d’accès leur sont offertes pour obtenir une approbation ultérieure.

5. Lever l’insu des participants : La levée de l’insu est essentielle pour les essais cliniques afin d’éliminer les biais qui peuvent survenir si les participants ou l’équipe de recherche savent qui reçoit un traitement actif ou un placebo. La mise en aveugle est également importante si le promoteur d’un essai poursuit la collecte de données pendant la période d’essai en aveugle afin d’évaluer la sécurité et le potentiel thérapeutique à long terme de son traitement.

Cependant, une fois l’essai et la période d’essai en aveugle officiellement terminés, ou lorsque le promoteur a reçu une décision d’approbation des autorités réglementaires, les participants doivent être rapidement levés en aveugle et informés de leur traitement initial (par exemple, médicament ou placebo) dans la partie en aveugle de l’essai. Avec l’ajout de nombreuses plateformes et de protocoles d’essai adaptatifs dans la SLA/MND, la levée rapide de l’aveugle peut s’avérer difficile. Dans ce cas, les participants doivent être informés à l’avance des dates de levée de l’aveugle et des attentes.

Traduction : Eric Kisbulck

Source : Alliance internationale des associations de SLA/MND Avril 2025