NEW York City en PETACH TIKVA, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcellen therapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat de onafhankelijke commissie voor veiligheidsdata, de Data Safety Monitoring Board (DSMB) de vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van de veiligheidsresultaten heeft voltooid voor de eerste 31 deelnemers behandeld met NurOwn^® in de fase 3 studie in ALS (NCT03280056). De DSMB heeft aangegeven dat er geen belangrijke veiligheidsproblemen waren en aanbevolen dat de studie, zoals gepland, verdergaat.

“De DSMB waardeert de voortdurende inzet van Brainstorm en de onderzoeksteams bij het uitvoeren van deze studie op zo’n voorbeeldige wijze”, zei Carlayne Jackson MD, voorzitter van de DSMB, “Wij feliciteren hen met de uitzonderlijke recrutering en de kwaliteit van de datacollectie.”

BrainStorm runt een Amerikaanse fase 3 trial met herhaalde doses van NurOwn^® voor ALS deelnemers in 6 Amerikaanse centra, ondersteund door een subsidie van het California Instituut voor Regeneratieve Geneeskunde (CIRM-CLIN2-0989). De studie zal naar verwachting 200 ALS deelnemers includeren, met een randomisatie van 1:1 dit wil zeggen NurOwn^® of placebo, en evalueert middels de ALS functionele rating schaal (ALSFRS-R) de primaire werkzaamheid 28 weken na de eerste van drie NurOwn^® intrathecale behandelingen.

Tot op heden zijn 82 patiënten geïncludeerd waarvan 61 actieve. Veel van de actieve deelnemers hebben reeds twee intrathecale behandelingen gekregen en sommigen voltooiden alle drie. Het bedrijf verwacht dat in totaal 110 deelnemers in de studie ingesloten zullen zijn in januari 2019. Aan het huidige tempo van insluiting, voorzien we de voltooiing van de inclusie voor medio 2019. Daardoor zijn we dan in de positie voor een vergunningsaanvraag als biologics voor goedkeuring door de FDA in de U.S., eens alle klinische studie evaluaties zijn voltooid.

“BrainStorm is gericht op de voltooiing van de NurOwn^®  ALS fase 3 studie en op het aanbieden van een erg nodige behandelingsoptie aan ALS-patiënten,” zei Chaim Lebovits, president en CEO van BrainStorm, “Wij zijn blij met de DSMB beoordeling die het veiligheidsprofiel van NurOwn^® bevestigt na herhaalde intrathecale toediening. “

Ralph Kern MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer van BrainStorm zei: “Wij zijn zeer verheugd dat de DSMB geen veiligheidsprobleem heeft gevonden waardoor het protocol van de NurOwn^® ALS fase 3 zou dienen aangepast te worden. “Dit vertegenwoordigt een belangrijke klinische vooruitgang voor BrainStorm en NurOwn^® als mogelijke cellulaire therapie aanpak voor ALS-patiënten”.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics

17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel