NEW YORK et PETACH TIKVA, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc., un des principaux développeurs de cellules souches adultes comme thérapies pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui que le groupe expert et indépendant pour le monitoring des données de sécurité (DSMB) a terminé l’analyse pré-spécifiée et provisoire des résultats de sécurité pour les 31 premiers participants sous traitement NurOwn^® dans l’essai de Phase 3 dans la SLA (NCT03280056). Ce groupe DSMB a rapporté qu’il n’y a aucun problème important concernant la sécurité et a recommandé que l’étude se poursuit, comme prévu.

« Le DSMB apprécie l’engagement continu de BrainStorm et les équipes de recherche à mener cette étude d’une manière exemplaire », a déclaré Carlayne Jackson MD, Président du DSMB, « nous les félicitons pour leur recrutement exceptionnel et la qualité de la collection des données. »

BrainStorm mène une étude américaine avec des doses répétées de NurOwn^® de Phase 3 pour les participants SLA dans 6 centres américains, soutenue par une subvention du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989). L’étude devrait inclure 200 participants SLA, randomisés 1:1 avec NurOwn^® ou un placebo et évalue l’échelle de cotation fonctionnelle de SLA (ALSFRS-R) comme critère d’évaluation principal d’efficacité, 28 semaines après les trois premiers traitements NurOwn^® intrathécales.

A ce jour, 82 participants ont été recrutés dans l’essai, avec 61 actuellement étant actif. Un bon nombre de participants actifs ont reçu deux traitements par voie intrathécale, et certains tous les trois. La société prévoit que 110 participants seront inclus au total en janvier 2019. Étant donné le rythme actuel d’inclusion, nous prévoyons que l’inclusion soit terminée mi-2019, ce qui nous mettrait ensuite en mesure de déposer une demande de licence de produits biologiques pour l’approbation de la FDA des États-Unis, une fois toutes les évaluations d’essais cliniques achevées.

« BrainStorm se concentre sur l’achèvement de l’étude NurOwn^® ALS en Phase 3 et à apporter une option de traitement bien nécessaire aux patients SLA, » a déclaré Chaim Lebovits, président et CEO de BrainStorm, « nous nous félicitons de la révision de la DSMB qui confirme le profil d’innocuité de NurOwn^® après l’administration de doses répétées par voie intrathécale. »

Ralph Kern MD, MHSc, Chief Operating Officer et Chief Medical Officer de BrainStorm a dit : « nous sommes très heureux que la DSMB n’a trouvé aucun problème de sécurité qui exigerait une modification au Protocole NurOwn^® ALS Phase 3. Cela représente un important progrès clinique de BrainStorm et de NurOwn^® comme une approche de thérapie cellulaire viable pour les patients SLA ».

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : BrainStorm Cell Therapeutics

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