Het Israëlische BrainStorm Cell Therapeutics kondigde positieve topline-fase-2-gegevens aan voor NurOwn, een stamceltherapietechnologie op maat voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

BrainStorm ontwikkelde en commercialiseerde NurOwn in een partnershap met Ramot, de zakenengagementafdeling van de Universiteit van Tel Aviv. NurOwn maakt de productie mogelijk van groeifactoren die neuronen doen overleven. Dat is een cruciale stap bij de behandeling van neurodegeneratieve ziektes.

In juli 2016 kondigde BrainStorm positieve resultaten aan van haar fase 2 gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van NurOwn bij ALS-patiënten en stelde het de resultaten voor op het 27ste Internationale Symposium over ALS/MNZ in Dublin, Ierland. Die studie toonde voornamelijk aan dat NurOwn veilig is en goed verdraagbaar. Ze haalde ook verscheidene efficiëntie-eindpunten nadat het product was toegediend aan 48 ALS-patiënten. Tot die eindpunten behoort het vermogen om de ziektevoortgang een halt toe te roepen of om te keren in de loop van een opvolgingsperiode van zes maanden.

Daarop kreeg BrainStorm de toelating van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) om een fase-3-test te starten. Dat wordt een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multidosistest, uitgevoerd op meerdere locaties in de Verenigde Staten en Israël. Met de inschrijving van de patiënten wordt wellicht later dit jaar nog begonnen.

“Nu de besprekingen met het FDA over fase 2 achter de rug zijn, treffen we de laatste voorbereidingen voor de fase 3 klinische test. Als die een succes wordt, kunnen we ALS-patiënten en hun familie een innovatieve ziekteregelende therapie aanbieden en daar is grote nood aan”, zegt voorzitter en CEO van BrainStorm Chaim Lebovits in een perscommuniqué.

De onderneming is van plan cryopreservatie te gebruiken om herhaalde doses van autologe NurOwn uit één enkel beenmergaspiraat mogelijk te maken.

Het FDA aanvaardde reeds sleutelelementen van het fase-3-programma om een Biologic License Application (Biologischelicentieaanvraag (BLA)) te ondersteunen voor NurOwn, een noodzakelijke stap voor de commercialisering van het product.

Daarnaast kondigde BrainStorm plannen aan om te gaan samenwerken met het City of Hope Centrum voor Biogeneeskunde en Genetica in Los Angeles om de klinische voorraden op te leveren die nodig zijn voor haar fase-3-studie. Bij die studie is ook het Israëlische Tel Aviv Sourasky Medisch Centrum betrokken.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel