BrainStorm Cell Therapeutics (Israël) a annoncé des données de première ligne positives de l’essai en Phase 2 sur NurOwn, une technologie customisée de thérapie par cellules souches pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

BrainStorm a développé et commercialisé NurOwn en partenariat avec Ramot, l’unité pour l’engagement d’entreprises de Tel-Aviv University. NurOwn permet la production de facteurs de croissance qui soutiennent la survie de neurons, une étape critique pour le traitement de maladies neurodégénératives.

En juillet 2016, BrainStorm a annoncé des résultats positifs de son étude randomisée de Phase 2, étude contrôlée contre placebo de NurOwn sur des patients SLA, et a présenté les résultats au 27ème Symposium International sur la SLA/MND à Dublin, Irlande. Cette étude a surtout démontré que NurOwn est sûr et bien toléré. NurOwn a également rencontré plusieurs critères d’efficacité lorsque donné à 48 patients SLA, y compris la capacité de prévenir ou même reverser la progression de la maladie au cours d’une période de suivi de six mois.

Par la suite, BrainStorm a reçu la permission de la Food and Drug Administration (FDA, Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) pour entamer un essai de Phase 3. Il s’agira d’un essai randomisé, à double insu, contrôlé contre placebo et en multi-dose, conduit aux différents endroits aux Etats-Unis et en Israël. Le début du recrutement de patients est attendu au cours de l’année calendrier actuelle.

“A la suite de notre réunion avec la FDA dans le cadre de la fin de l’essai de Phase 2, on s’occupe des préparations finales afin d’entamer un essai clinique de Phase 3, qui, en cas de succès, nous permettra d’offrir aux patients SLA et à leurs familles une thérapie innovatrice dont on a tellement besoin et qui changera la vie avec la SLA,” Chaim Lebovits, le Président et CEO de Brainstorm a dit pendant un communiqué de presse.

L’entreprise compte utiliser la cryoconservation  afin de permettre des doses récurrentes de NurOwn autologue à partir d’une seule aspiration de moelle osseuse.

La FDA a déjà accepté des éléments clés du programme de Phase 3 en vue de la BLA (Biologic License Application) pour NurOwn, requise pour la commercialisation du produit.

A part de cela, BrainStorm a annoncé l’intention d’un partenariat avec City of Hope’s Center for Biomedicine and Genetics (Los Angeles) pour la production d’approvisionnements cliniques requises pour son étude de Phase 3. Le centre médical israélien Tel Aviv Sourasky Medical Center est aussi impliqué dans cette étude.

Traduction : Steven Vermeulen

Source : ALS News Today

17-11-2020 – BrainStorm annonce les principaux résultats de l’étude de phase 3 sur la SLA de NurOwn®
15-06-2020 – BrainStorm obtient le statut de PME de l’agence européenne des médicaments
09-06-2020 – L’ALS Association et I AM ALS attribuent une subvention à BrainStorm de 500 000 $
18-02-2020 – BrainStorm et la FDA conviennent d’une voie réglementaire potentielle NurOwn®
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm annonce la publication des études cliniques de la Phase 2 NurOwn®
17-10-2019 – Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm
02-09-2019 – Les attentes de cette étude clinique étaient de ralentir la progression de la SLA
19-08-2019 – BrainStorm annonce les résultats financiers du deuxième trimestre de 2019
01-04-2019 – BrainStorm annonce un nouveau brevet européen pour NurOwn®
23-08-2018 – BrainStorm annonce l’analyse provisoire de la safety de l’essai Phase 3
16-01-2018 – Ralph Kern, docteur en médecine, explique le progrès de la thérapie potentielle SLA NurOwn
21-09-2017 – BrainStorm commence l’essai clinique Phase 3 en SLA aux États-Unis
01-08-2017 – Traitement SLA va commencer essai clinique Phase 3 aux États-Unis
20-07-2017 – BrainStorm annonce des accords pour participer à un essai SLA de NurOwn® en Phase 3
22-02-2017 – BrainStorm demande l’approbation pour distribuer NurOwn® au Canada
20-04-2017 – BrainStorm (Israël) offre des données de Phase 2 encourageantes
19-12-2016 – Brainstorm : 2017 buts et objectifs
15-12-2016 – Analyses suggèrent un fort effet biologique pour NurOwn®
18-07-2016 – Brainstorm annonce des résultats positifs de l’étude américaine Phase 2 NurOwn®
17-11-2015 – BrainStorm annonce la recommandation positive du DSMB pour la phase 2 NurOwn®
15-10-2015 – BrainStorm annonce le traitement du dernier patient dans l’étude américaine phase 2
21-04-2015 – Les résultats de BrainStorm NurOwn étude phase 2a
05-02-2015 – Revue intérimaire des données de sécurité de l’étude NurOwn BrainStorm
06-01-2015 – BrainStorm annonce l’analyse finale de l’étude de Phase 2a SLA
09-10-2014 – BrainStorm : la dernière visite patient de l’étude Phase 2a en SLA
17-06-2014 – Le premier patient est inclût dans l’étude phase II SLA de BrainStorm
30-07-2013 – La thérapie cellulaire NurOwn de BrainStorm a reçu la désignation de médicament orphelin
17-06-2013 – BrainStorm partage de bonnes nouvelles sur l’essai de Phase IIa dans la SLA
28-05-2013 – BrainStorm présente une mise à jour sur les activités de l’étude clinique
26-03-2013 – Brainstorm présente les résultats de Phase I / II
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nouvelle méthode de conservation NurOwn
30-07-2012 – BrainStorm rapporte des résultats exceptionnels d’essais cliniques intermédiaires sur la SLA
08-11-2010 – Brainstorm commencera des procès de médicaments SLA en Israël