3 december 2025

VectorY Therapeutics, een leider in gevectoriseerde antilichaamtherapieën tegen neurodegeneratieve ziekten, kondigde aan dat het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) het licht op groen heeft gezet voor het PIONEER-ALS fase 1/2-onderzoek naar VTx-002, een baanbrekend gevectoriseerd antilichaam met als doelwit de TDP-43-pathologie van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De TDP-43-pathologie ligt aan de basis van wel 97% van de ALS-gevallen. VTx-002 vormt het belangrijkste gevectoriseerde antilichaamprogramma van VectorY. Het levert een gefabriceerd antilichaam af dat toxische varianten TDP-43 selectief bestookt. Door zich enkel met de pathologische vormen te verbinden, moet de therapie TDP-43-klontering tegengaan, verkeerde splijting corrigeren, en de celkern weer normaal doen werken. Het VTx-002-antilichaam wordt constant aangemaakt in de doelcel, na één enkele intracisternale magna-toediening (ICM) van zijn genetische werkmateriaal. Die toediening geschiedt via een AAV5.2-eiwitmantel, een vector met een zeer sterk klinisch veiligheidsprofiel.

“De goedkeuring door het FDA van onze fase 1/2-studie vormt een heuse mijlpaal voor VectorY. We streven er namelijk naar het landschap van de neurodegeneratieve ziekten te herschapen met onze nieuwe gevectoriseerde antilichamen, waarmee we in het bijzonder welbekende biologische ziektemanifestaties willen aanpakken”, zegt CEO Jim Scibetta. “In de aanloop naar dit onderzoek werken we nauw samen met de wereldwijde coördinator en onderzoeker van PIONEER-ALS James Berry, MD, PhD, hoofd van de afdeling Motorneuronenziekten en directeur van het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) aan het Mass General Brigham, en met de belangenbehartigers en artsen van de ALS-gemeenschap.”

Het PIONEER-ALS fase 1/2-onderzoek naar VTx-002 tegen ALS

PIONEER-ALS is een open-label fase 1/2 klinische studie met toenemende doses. Ze gaat twee dosisniveaus van VTx-002 evalueren en zal 12 volwassenen met ALS rekruteren. Het hoofddoel is de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel te evalueren. Om het pad naar de cruciale klinische ontwikkeling te effenen, werden een aantal secundaire en experimentele eindpunten vastgelegd, waaronder een evaluatie na de behandeling van de neurofilament lichte ketting en nieuwe aan het TDP-43-traject gekoppelde biomerkerpaden. Bij dat laatste gaat het om onder andere de ALSFRS-R, de trage vitale capaciteit, de handmatige dynamometrie en de overlevingskansen.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Business Wire