3 décembre 2025
VectorY Therapeutics, société pionnière dans le domaine des thérapies par anticorps vectorisés pour les maladies neurodégénératives, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a autorisé la société à poursuivre l’essai de phase 1/2 PIONEER-ALS portant sur VTx-002. VTx-002 est un anticorps vectorisé novateur ciblant la protéine TDP-43 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
La protéine TDP-43 est responsable de près de 97% des cas de SLA. VTx-002, programme phare de VectorY en matière d’anticorps vectorisés, délivre un anticorps modifié conçu pour cibler sélectivement les formes toxiques de TDP-43. En se liant uniquement aux formes pathologiques, ce traitement vise à réduire l’agrégation de la protéine TDP-43, à corriger les anomalies d’épissage et à restaurer la fonction nucléaire normale. L’anticorps VTx-002 est produit en continu au sein des cellules cibles après une unique administration intracisternale (ICM) de sa charge utile génétique, délivrée par une capside AAV5.2, un vecteur dont le profil de sécurité clinique est bien établi.
‘’L’autorisation de la FDA pour notre étude de phase 1/2 représente une étape cruciale pour VectorY. Nous nous efforçons de transformer le paysage des maladies neurodégénératives grâce à nos nouveaux anticorps vectorisés, spécifiquement conçus pour cibler les mécanismes biologiques bien connus à l’origine des manifestations de la maladie’’, a déclaré Jim Scibetta, directeur général. ‘’Nous collaborons avec le Dr James Berry, MD, PhD, investigateur coordinateur mondial de l’étude PIONEER-ALS, chef du service des maladies du motoneurone et directeur de l’Institut de recherche clinique en neurologie (NCRI) du Mass General Brigham, ainsi qu’avec les associations de patients atteints de SLA et la communauté médicale, afin de préparer activement le lancement de l’essai.’’
Essai de phase 1/2 PIONEER-ALS sur le VTx-002 dans la SLA
PIONEER-ALS, une étude clinique de phase 1/2 ouverte à doses croissantes, évaluera deux niveaux de dose de VTx-002 et devrait inclure 12 adultes atteints de SLA. L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et la tolérance du VTx-002. Afin d’optimiser le développement clinique pivot, les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent l’évaluation des profils de biomarqueurs post-traitement de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) et de la voie TDP-43, ainsi que des critères d’évaluation cliniques, notamment l’échelle ALSFRS-R, la capacité vitale lente, la dynamométrie manuelle et la survie.
Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source: Business Wire