Volgens een recent artikel gepubliceerd in News NWA, kreeg Mark Bedwell uit Fort Smith, Arkansas, te horen dat hij nog maar vijf jaar te leven had gezien de snelle progressie van zijn Amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Zoals verwacht was de diagnose verpletterend. Echter, Mark slaagde erin om mentaal kracht te hervatten en zocht grondig naar opties. Toen vond hij een klinische studie (NCT03280056) in Worcester, Massachusetts, die stamcel therapie voor patiënten met ALS testte.
Het spannende nieuws dat onderzoekers, wetenschappers en artsen voorzichtig optimistisch maakt, is dat Mark na veertien bezoeken aan de kliniek in Worcester zijn stem heeft herwonnen en hij niet alleen in staat is om te lopen, maar zelfs te rennen.
Over ALS
ALS is een neurodegeneratieve ziekte. Zenuwcellen (neuronen) in de hersenen en het ruggenmerg worden aangetast. Deze neuronen beheersen vrijwillige spierbewegingen (bijv. ademhalen en lopen). Het is een progressieve en dodelijke ziekte. Therapieën die nu beschikbaar zijn voor ALS-patiënten zijn in staat om de progressie zeer weinig te vertragen, maar behouden of herstellen functie niet. Meer informatie over ALS is hier beschikbaar.
Over de fase III stamcel klinische studie NCT03280056 NurOwn®
Dr. Robert Brown, professor aan de medische school van de University of Massachusetts., heeft reeds deelgenomen aan meerdere klinische studies die de effecten van stamceltherapie bij ALS testen (Zie ook Landers, Brown; NCT01459302).
Dr. Brown legde uit dat het testen van NurOwn®, een nieuwe en innovatieve stamceltherapie, inhoudt dat de stamcellen uit het beenmerg, dus uit het eigen lichaam, van de patiënt worden geoogst.
De patiënten in de studie zullen ofwel hun eigen geoogste stamcellen terug krijgen ofwel krijgen ze een placebo via hun eigen spinale vloeistof.
Voorts is de studie dubbelblind, wat betekent dat noch de patiënten, noch de artsen weten of een deelnemer placebo of de stamcel behandeling heeft gekregen.
In het geval van Mark Bedwell zei Dr. Brown dat het te vroeg in de studie is om te weten of Mark zijn eigen stamcellen dan wel een placebo heeft gekregen.
Vijf andere NurOwn® klinische studie sites in de Verenigde Staten zijn in Los Angeles, San Francisco en Irvine, Californië; Boston in Massachusetts en Rochester in Minnesota.
De zesde en oorspronkelijke site is gevestigd in Israël via haar ontwikkelaar, Brainstorm Cell Therapeutics.
Het primaire doel van de studie is een beoordeling van NurOwn® om te bepalen of het in staat is om functionele beperkingen te verbeteren.
Het doel van deze behandeling is om de motorische neuronen levend en gezond te houden. Het onderzoek betreft 200 patiënten en heeft een voltooiingsdatum van juli 2020.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Patient Worthy
17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel