Selon un article publié récemment dans News NWA, Mark Bedwell de Fort Smith, Arkansas avait été dit en 2017 que sur base de la progression rapide de sa sclérose latérale amyotrophique (SLA), il n’aurait qu’environ cinq années à vivre.

Comme attendu, le diagnostic était dévastateur. Pourtant, Mark réussissait à se reprendre mentalement et à rechercher ses options. Alors il a localisé un essai clinique (NCT03280056) à Worcester, Massachusetts, qui testait la thérapie de cellules souches pour des patients avec la SLA.

La nouvelle excitante, qui rend les chercheurs, scientifiques et physiciens prudemment optimistes est qu’après quatorze visites à la clinique de Worcester, Mark a regagné sa voix et est capable non seulement de marcher mais même de courir.

A propos de SLA
SLA est une maladie neuro-dégénérative. Les cellules nerveuses (neurones) dans le cerveau et la moelle épinière sont affectées. Ces neurones contrôlent les mouvements musculaires volontaires (p.ex. respirer et marcher). C’est une maladie progressive et fatale. Les thérapies maintenant disponibles pour les patients SLA peuvent ralentir la progression très légèrement, mais ne maintiennent pas ou ne restaurent pas la fonction. Plus d’information concernant la SLA est disponible ici.
 
Concernant Phase III NurOwn® Essai Cellules Souches NCT03280056
Le Dr. Robert Brown, professeur à la Medical School, University of Massachusetts, a participé à divers essais cliniques testant les effets de thérapie cellules souches pour la SLA (voir aussi Landers, Brown ; NCT01459302).

Le Dr. Brown a expliqué que tester les effets de la thérapie cellules souches de NurOwn, une nouvelle et innovatrice thérapie de cellules souches, comprend le prélèvement de cellules souches de la moelle épinière du propre corps du patient.

Les patients dans l’essai recevront de retour ou bien leurs propres cellules souches prélevées, ou ils recevront un placebo par le biais de leur propre fluide céphalorachidien.
D’autre part, l’essai est à double insu, ce qui veut dire que ni les patients, ni les docteurs savent si un participant a reçu un placebo ou le traitement cellules souches.

Dans le cas de Mark Bedwell, le Dr. Brown a dit qu’il est trop tôt dans l’essai pour savoir si Mark a reçu ses propres cellules souches ou un placebo.

Cinq autres NurOwn® sites d’étude clinique dans les Etats-Unis sont à Los Angeles, San Francisco et Irvine, Californie ; Boston, Massachusetts ; et Rochester, Minnesota.

Le sixième, et site original, se trouve en Israël par son concepteur, Brainstorm Cell Therapeutics.

L’objectif primaire de l’essai est une évaluation de NurOwn® et de déterminer si c’est capable d’améliorer la déficience fonctionnelle.

Le but de ce traitement est de garder les motoneurones vivants et sains. L’essai consiste en 200 patients et a une date de complétion de juillet 2020.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Patient Worthy

17-11-2020 – BrainStorm annonce les principaux résultats de l’étude de phase 3 sur la SLA de NurOwn®
15-06-2020 – BrainStorm obtient le statut de PME de l’agence européenne des médicaments
09-06-2020 – L’ALS Association et I AM ALS attribuent une subvention à BrainStorm de 500 000 $
18-02-2020 – BrainStorm et la FDA conviennent d’une voie réglementaire potentielle NurOwn®
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm annonce la publication des études cliniques de la Phase 2 NurOwn®
17-10-2019 – Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm
02-09-2019 – Les attentes de cette étude clinique étaient de ralentir la progression de la SLA
19-08-2019 – BrainStorm annonce les résultats financiers du deuxième trimestre de 2019
01-04-2019 – BrainStorm annonce un nouveau brevet européen pour NurOwn®
23-08-2018 – BrainStorm annonce l’analyse provisoire de la safety de l’essai Phase 3
16-01-2018 – Ralph Kern, docteur en médecine, explique le progrès de la thérapie potentielle SLA NurOwn
21-09-2017 – BrainStorm commence l’essai clinique Phase 3 en SLA aux États-Unis
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