Experimentele behandeling voor herseninfarct ook veelbelovend voor mensen met ALS

25-03-2014

Los Angeles, Californië (VS),

Neurowetenschappers van de Keck School of Medicine van de University of Southern California (USC) hebben een ontbrekend puzzelstukje gevonden in de strijd tegen ALS, een verwoestende neurologische aandoening die mensen berooft van de controle over de spieren. De bevindingen zijn gepubliceerd in de online editie van 3 maart 2014 van de Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, het officiële wetenschappelijke tijdschrift van de U.S. National Academy of Sciences.

Foto: Een fluorescerende afbeelding van cellen uit het neurovasculaire gedeelte van het ruggenmerg van een muis. Te zien zijn motorneuronen (groen), bloedvaten die pericyten bevatten (rood) en endotheliale cellen (blauw). Winkler e.a. (2014) tonen aan dat verstoring van de bloedvaten de beschadiging van motorneuronen bij ALS versnelt. (Afbeelding met dank aan Ethan A. Winkler en Berislav V. Zlokovic/USC)

“We weten dat zowel bij mensen als transgene proefdieren met ALS sprake is van spontane defecten aan de bloed-ruggenmergbarrière, maar hoe deze microscopische beschadigingen van invloed zijn op de ontwikkeling van de ziekte is nog onduidelijk,” aldus Berislav V. Zlokovic, MD, PhD, die leiding geeft aan het onderzoek en directeur is van het Zilkha Neurogenetic Institute aan de USC. “In dit onderzoek tonen we aan dat bij muizen de uitval van motorneuronen in het beginstadium van de ziekte in verhouding staat tot de mate waarin de bloed-ruggenmergbarrière is beschadigd en dat het herstellen van deze barrière de aftakeling van motorneuronen vertraagt. We hopen dat we deze bevindingen kunnen toepassen in het vergelijkbare ziektemechanisme bij mensen.”

Bij het onderzoek ontdekten Zlokovic en collega’s dat een experimenteel medicijn dat momenteel wordt onderzocht voor mensen met een herseninfarct, bij muizen de bloed-ruggenmergbarrière lijkt te beschermen en de verzwakking en aftakeling van motorneuronen lijkt te vertragen. Het middel (een geactiveerd eiwit C analoog, genaamd 3K3A-APC) is ontwikkeld door ZZ Biotech, het nieuw opgerichte biotechnologische bedrijf van Zlokovic,.

Bij ALS worden de motorneuronen aangetast, de cellen die de spieren aansturen. De progressieve aftakeling van deze motorneuronen leidt tot verlamming en moeilijkheden bij ademen, eten en slikken. Volgens The ALS Association, wordt elke dag bij zo’n 15 mensen in de VS de diagnose ALS gesteld, en naar schatting 30.000 mensen in de VS leven met ALS. De meeste mensen worden getroffen door de ziekte tussen de leeftijd van 40 en 70, met een gemiddelde leeftijd van 55 jaar oud bij diagnose. De levensverwachting van ALS-patiënten is gemiddeld twee tot vijf jaar na ontwikkeling van de eerste symptomen.

Over de oorzaak van ALS bestaat nog veel onduidelijkheid, en er is nog geen geneesmiddel voor de ziekte. Het enige goedgekeurde medicijn, Riluzole, kan het leven slechts met 2 á 3 maanden verlengen. Er bestaan echter wel apparaten en therapieën die patiënten helpen om te gaan met de symptomen waardoor zij zoveel mogelijk zelfstandig kunnen blijven functioneren en die levensverlengend werken.

Het internationale onderzoeksteam bestond uit wetenschappers van The Scripps Research Institute, de University of Rochester Medical Center, West China Hospital van de Sichuan University, en het Ludwig Institute for Cancer Research van de University of California, San Diego. Het onderzoek werd financieel ondersteund door The ALS Association (1859) en de National Institutes of Health (AG039452, AG23084, NS34467, HL031950, HL052246, NS27036).

 

Bron: Keck School of Medicine of USC

Share