22. Mai 2026

Die Suche nach Behandlungen für verheerende Hirnerkrankungen wie die Motoneuronenerkrankung ist vor kurzem exponentiell schneller geworden. Forschern zufolge setzen Wissenschaftler KI-Systeme ein, mit denen sich Tausende bestehender Medikamente durchforschen lassen, um innerhalb von Jahren statt Jahrzehnten Wirkstoffkandidaten für Hirnerkrankungen zu identifizieren – so lauten neue Erkenntnisse von BBC News.

Im Mittelpunkt dieses Durchbruchs steht die Umwidmung von Medikamenten – dabei wird maschinelles Lernen eingesetzt, um erschwingliche, bereits zugelassene Medikamente zu identifizieren, die zwar im Verborgenen liegen, aber zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen eingesetzt werden könnten. Dieser Ansatz unterscheidet sich grundlegend von der Entwicklung neuer Moleküle von Grund auf und könnte Patienten, denen die Zeit davonläuft, neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.

Die Pharmaindustrie hat ein brutales Zeitplanproblem. Die Entwicklung eines neuen Medikaments von Grund auf dauert typischerweise 10 bis 15 Jahre und kostet über 2,6 Milliarden Dollar. Für Patienten mit schnell fortschreitenden Hirnerkrankungen wie die Motoneuronerkrankung ist dieser Zeitrahmen ein Todesurteil. Aber KI schreibt diese Regeln komplett um.

Forscher setzen mittlerweile Systeme des maschinellen Lernens ein, die Tausende bestehender, bereits zugelassener Medikamente analysieren können, um Wirkstoffkandidaten zu identifizieren, die möglicherweise bei völlig anderen Erkrankungen wirken könnten.

Der Prozess, der einst Jahrzehnte an Laborarbeit und klinischen Studien in Anspruch nahm, kann nun in Jahren stattfinden und grundlegend die Wirtschaftlichkeit und Geschwindigkeit der Arzneimittelentwicklung für Gehirnerkrankungen verändern.

Dieser Ansatz wird als „Drug Repurposing“ bezeichnet und ist nicht ganz neu. Wissenschaftler sind schon früher auf unerwartete Anwendungsmöglichkeiten für bestehende Medikamente gestoßen – man denke nur an Aspirin bei Herzerkrankungen oder Viagra bei erektiler Dysfunktion. Doch diese Entdeckungen waren größtenteils zufällig. Was jetzt anders ist, ist, dass KI systematisch riesige Datensätze von Molekülstrukturen, biologischen Signalwegen und klinischen Daten durchsuchen kann, um vorherzusagen, welche Medikamente in neurowissenschaftliche Anwendungen übergehen könnten.

Bei Erkrankungen wie MND – auch bekannt als ALS oder Lou-Gehrig-Krankheit – ist die Dringlichkeit existenziell. Die meisten Patienten überleben nach der Diagnose nur drei bis fünf Jahre. Es gibt keine Heilung, und die derzeitigen Therapien verlangsamen das Fortschreiten der Erkrankung nur geringfügig. Die Krankheit zerstört Motoneuronen und lähmt die Patienten allmählich, bis sie nicht mehr laufen, sprechen oder schließlich atmen können. Jedes Jahr der Verzögerung bei der Suche nach Behandlungen bedeutet Tausende weitere Todesfälle.

Hier wird der Geschwindigkeitsvorteil von KI transformativ. Traditionelle Arzneimittelforschung erfordert, dass Forscher die genauen biologischen Mechanismen einer Krankheit verstehen, Moleküle entwerfen, die diese Mechanismen anvisieren, sie in Zellen, dann in Tieren und schließlich im Menschen testen. Es ist methodisch, aber quälend langsam. Maschinelles Lernen kann diesen Prozess umkehren – beginnend mit den Ergebnissen und rückwärts arbeiten, um Medikamente zu identifizieren, die die gewünschten Effekte erzielen, auch wenn Wissenschaftler nicht vollständig verstehen, warum.

Die Systeme funktionieren durch Training auf riesigen Datensätzen – elektronische Gesundheitsakten, genomische Datenbanken, Proteinstrukturen, chemische Bibliotheken. Sie lernen Muster, die Menschen niemals erkennen würden: subtile Korrelationen zwischen der molekularen Struktur eines Medikaments und dessen Auswirkungen auf neuronale Bahnen oder unerwartete Überschneidungen zwischen scheinbar nicht zusammenhängenden Krankheiten. Bei der Anwendung auf Hirnerkrankungen können diese Modelle Ranglisten bestehender Medikamente erstellen, bei denen die Wahrscheinlichkeit einer therapeutischen Wirkung am größten ist.

Die finanziellen Auswirkungen sind enorm. Umgewidmete Medikamente haben bereits Sicherheitsstudien durchlaufen, wodurch sich sowohl die Entwicklungszeit als auch die Kosten reduzieren. Oft sind sie nicht mehr patentgeschützt, was bedeutet, dass die Behandlungen erschwinglich sein könnten, anstatt Hunderttausende pro Jahr zu kosten. Für die Gesundheitssysteme weltweit ist das der Unterschied zwischen einer Behandlung, die theoretisch verfügbar ist, und einer, die für Patienten, die sie benötigen, tatsächlich zugänglich ist.

Aber der Ansatz ist nicht ohne Herausforderungen. Nur weil KI vorhersagt, dass ein Medikament wirken könnte, heißt das nicht, dass es funktionieren wird – klinische Studien sind weiterhin erforderlich, um die Wirksamkeit zu beweisen. Und Hirnerkrankungen sind berüchtigt schwierig, weil Medikamente die Blut-Hirn-Schranke überwinden müssen, einen biologischen Abwehrmechanismus, der die meisten Medikamente daran hindert, das neuronale Gewebe zu erreichen. Dennoch würde selbst eine moderate Erfolgsquote einen massiven Fortschritt gegenüber dem aktuellen Hit-or-Miss-Prozess darstellen.

Das übergeordnete Muster hier ist, dass KI sich von experimentell zu unverzichtbar in der pharmazeutischen Forschung entwickelt.  Googles AlphaFold hat bereits die Vorhersage von Proteinstrukturen revolutioniert. Microsoft arbeitet mit Pharmaunternehmen an der KI-gestützten klinischen Studienoptimierung zusammen. Und Start-ups sammeln Hunderte von Millionen, um maschinelles Lernen auf alles anzuwenden – vom Antikörperdesign bis zur Patientenvermittlung. Die Umnutzung von Medikamenten für Hirnerkrankungen ist die neueste Grenze – und potenziell eine der wirkungsvollsten.

Für die Tausenden von Patienten, bei denen jedes Jahr MND und ähnliche Erkrankungen diagnostiziert werden, geht es bei der Verkürzung des Zeitrahmens von Jahrzehnten auf Jahre nicht nur um schnellere wissenschaftliche Fortschritte. Es geht darum, ob Behandlungen rechtzeitig zur Verfügung stehen, um noch etwas bewirken zu können. Das ist das Versprechen, das Forscher dazu antreibt, die Arzneimittelentwicklung von Grund auf neu zu gestalten – mit KI als Beschleuniger, der das Unmögliche lediglich schwierig macht.

Die Verschmelzung von KI und Neurowissenschaft beschleunigt nicht nur die Wirkstoffentdeckung – sie macht sie grundlegend anders. Indem sie bestehende Medikamente durchforsten, anstatt neue Moleküle von Grund auf neu zu entwickeln, können Forscher Zeiträume, die sich einst über Jahrzehnte erstreckten, auf Jahre verkürzen. Für Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen, bei denen jeder Monat zählt, könnte diese Beschleunigung den Unterschied bedeuten zwischen einer zu späten Behandlung und einer, die rechtzeitig kommt. Die Frage ist jetzt nicht, ob KI die pharmazeutische Forschung transformieren wird, sondern wie schnell diese Veränderungen die Patienten erreichen können, die sie am dringendsten benötigen.

                            Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: The Tech Buzz