Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 bei Amyotropher Lateralsklerose.

QRL-201 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das das Spleißen des STMN2-Gens beeinflusst. Bei ALS kommt es zu einem Verlust des Proteins TDP-43 im Zellkern, was zu einem Fehlspleißen von STMN2 führt. Diese Behandlung zielt darauf ab, diesen Defekt zu korrigieren.

Diese Phase-1-Studie wird von der Quralis Corporation gesponsert und zielt darauf ab, die Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 intrathekal (in die Rückenmarksflüssigkeit) zu untersuchen. Die Studie umfasst weltweit etwa 64 Teilnehmer/innen in 8 Kohorten zu je 8 Patient/innen, in denen 6 verschiedene Dosen von QRL-201 untersucht werden. Das Randomisierungsverhältnis ist 6 : 2 QRL-201 zu Placebo und es wird fünfmal über einen Zeitraum von etwa 3 Monaten verabreicht. Für die Patienten der Kohorten 1-4 beträgt die Studiendauer etwa 36 Wochen und für die Patienten der Kohorten 5-8 etwa 20 Wochen.

Patienten mit C9orf72, die zwischen 18 und 80 Jahre alt sind, seit weniger als 24 Monaten ALS-Symptome haben und eine Lungenfunktion (SVC) von ≥50% haben, können an dieser Studie teilnehmen.