Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo à doses multiples ascendantes pour évaluer la sécurité et la tolérance de QRL-201 dans la sclérose latérale amyotrophique.

QRL-201 est un oligonucléotide antisens qui affecte l’épissage du gène STMN2. Dans la SLA, une perte de la protéine TDP-43 dans le noyau cellulaire se produit et donne lieu à un mauvais épissage du STMN2. Ce traitement vise à corriger ce défaut.

Cette étude de phase 1 est parrainée par la société Quralis et vise à évaluer la sécurité et la tolérance du QRL-201 par voie intrathécale (dans le liquide céphalo-rachidien). Cette étude inclura environ 64 participants dans le monde entier, répartis en 8 cohortes de 8 patients, dans lesquelles 6 doses différentes de QRL-201 seront étudiées. Le rapport de randomisation est de 6 : 2 entre le QRL-201 et le placebo, qui sera administré cinq fois sur une période d’environ 3 mois. La durée de l’étude est d’environ 36 semaines pour les patients des cohortes 1 à 4 et d’environ 20 semaines pour les patients des cohortes 5 à 8.

Les patients atteints de C9orf72 qui ont entre 18 et 80 ans , présentent des symptômes de SLA depuis moins de 24 mois et ont une fonction pulmonaire (SVC) ≥50% sont éligibles à cette étude.