Gesponserte Studien geben ein neues Ziel an für die Behandlung von neurodegenerativen Krankheiten.
(Kurzfassung)
Drei Forschungsteams – unterstützt vom National Institutes of Health – haben angezeigt daß eine genetische Mutation verbunden mit bestimmten Formen von amyotrophe laterale Sklerose (ALS) und frontotemporale Degeneration (FTD) Neuronen vernichten können indem sie den Transport von Material innerhalb und außerhalb des Zellkerns, das Steuerzentrum in dem das meiste DNA behalten wird, zerstören. Die Ergebnisse, veröffentlicht in den Magazinen Nature und Nature Neuroscience, bieten eine mögliche Strategie an im Hinblick auf der Behandlung der beiden Krankheiten. .
„Diese Forschungen konzentrieren sich auf die Rolle vom Nukleartransport für die Gesundheit der Neuronen”, sagte A Gubitz, PhD, Geschäftsführer des NIH National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). „Die Ergebnisse bieten eine bessere Einsicht wie diese Mutation ein Kernprozess in den Neuronen zerstört und dies bietet neue Möglichkeiten im Rahmen der Entwicklung einer Therapie.”
„Wir waren wirklich erstaunt als wir 18 Gene entdeckten verbunden mit dem Transport des Zellkerns, wir wußten also daß wir etwas von großer Bedeutung herausgefunden hatten” sagte Dr Taylor.
Zwischenzeitlich hat eine drittes Team unter Leitung von Aaron Gitler, Ph.D., Stanford University, ein ähnliches Screening mit Hefezellen realisiert mit Proteinwiederholungen von giftigem Dispeptid von der Mutierung C9orf72 durchgeführt. Wie in der Studie von Dr Taylor schlagen diese Experimente vor daß die vom Nukleartransport betroffenen Genen die zellschädigenden Dispeptiden von wiederholten Proteinen beeinflussen: „Es ist ermutigend daß verschiedene Gruppen mit ihrem eigenen Ansatz und unabhängig von einander alle bei den gleichen Genen und Trajekten landen,” sagte Dr Gitler
Zusammengefaßt schlagen die drei Studien vor daß die Therapien die auf die Erhöhung vom Transport des Zellkern abzielen wirksam sein könnten bei der Behandlung von bestimmten Formen von ALS und DTF.
Die Arbeit wurde gesponsert vom NIH (NS085207, NS091046, NS082563, NS074324, NS089616, NS091486, NS079725, NS065317, NS073660, GM084947, CA009110, AG019724 en OD081537); the Robert Packard Center for ALS Research at Johns Hopkins University; the Muscular Dystrophy Association; the Alzheimer’s Drug Discovery Foundation; the Judith and Jean Pape Adams Charitable Foundation; the Alzheimer’s Disease Research Center at Johns Hopkins; the Maryland Technology Development Corporation (TEDCO); Target ALS; the William and Ella Owens Foundation; the ALS Association; the KU Leuven; the European Research Council; the Fund for Scientific Research Flanders; the Interuniversity Attraction Poles Programme; the Association Belge contre les Maladies Neuro-Musculaires (ABMM); the ALS Liga; and the ‘Opening the Future’ Fund.
Übersetzung: Eric Kisbulck
Quelle: National Institutes of Health (NIH)
LISTE
Wir sind erfreut melden zu können daß die Forschungen an der Spitze der Liste koproduziert wurden dank des sponsoring der ALS Liga Belgien.
Die Organisation NIH, National Institutes of Health, das wichtigste Forschungsinstitut der amerikanischen Regierung informiert über die parallele Ergebnisse der 3 besten Institute : St Jude (Dr Taylor), Johns Hopkins (Dr Rothstein) und Stanford University (Dr Gitler) im Rahmen der Forschungen hinsichtlich der Verbindung zwischen dem Transport im Zellkern und ALS sowie DTF in der C9 Mutation.
Unseren besonderen Dank gilt dem Team der KU Leuven sowie dem Forscher Steven Boeynaems fȕr ihren Beitrag bei diesem Schritt nach vorn im Rahmen der Forschungen nach den Ursachen und Optionen bei der Behandlung im Falle von ALS.