Entwicklungen in der Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose durch intrazerebroventrikuläre oder intrathekale Verabreichung
Juli 2014, Vol. 23, No. 7, Seiten 955-963 (doi:10.1517/13543784.2014.912275)
Philip Van Damme *1,2,3 MD PhD & Wim Robberecht†1,3 MD PhD
1 KU Leuven (Universität Leuven), Abteilung für Neurowissenschaften, Experimentelle Neurologie und Leuven Forschungsinstitut für Neurowissenschaften und Krankheiten (LIND), Leuven, Belgien
2 VIB, Vesalius Research Center, Labor für Neurobiologie, Leuven, Belgien
3 Universitätskliniken Leuven, Klinik für Neurologie, Leuven, Belgien
+ 32 16 344280; + 32 16 344285; Wim.Robberecht@KULeuven.be ; Philip.Vandamme@uzleuven.be
†, * Autoren für die Korrespondenz
Einleitung: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die vor allem den Bewegungsapparat angreift. Dieser unheilbare Zustand ist unerbittlich fortschreitend und hat in der Regel ein begrenztes Überleben von 2-5 Jahren nach Ausbruch der Krankheit. Ein besseres Verständnis der pathogenen Gene, Proteine und Prozesse hat die große Heterogenität in ALS gezeigt. Neue zielgerichtete Therapien werden entwickelt, aber es bleibt eine Herausforderung, sie durch die Blut-Hirn-Schranke (BHS) zu bringen.
Bereiche: Die Autoren diskutieren die intrazerebroventrikuläre und intrathekale Verabreichung von Medikamenten zur Behandlung von ALS in den präklinischen und klinischen Studien.
Expertenmeinung: Die mangelnde Permeabilität der BHS sollte die Entwicklung vielversprechender Behandlungen für ALS nicht behindern, da die verfügbaren Daten darauf hindeuten, dass die direkte intrathekale oder intrazerebroventrikuläre Verabreichung von Arzneimitteln bei Patienten mit ALS ein praktikabler Verabreichungsweg ist.
Schlüsselwörter
Amyotrophe Lateralsklerose, BBB, Frontotemporale Demenz, intrazerebroventrikulär, intrathekal
Übersetzung: Marijke Praet
Quelle: Informa Healthcare