Unsere Studie zielte auf das beeinflussen des Krankheitsverlaufs von bestehenden ALS-Mausmodellen durch genetische Experimente. Auf diese Weise gewinnen wir nicht nur mehr Einblick im Krankheitsverlauf aber vor allem kann diese Untersuchung zur Entwicklung neuer therapeutischer Strategien fȕhren. 

Wir studierten wie Histon-Deacetylase 6 (HDAC6) den ALS-Krankheitsverlauf beeinflussen kann. Das HDAC6 Protein kann die Kommunikation zwischen dem Zellkörper des Motoneurons und dem Ende der Abzweigungen negativ beeinflussen.   Das genetische entfernen dieses HDAC6 Proteins könnte eine positive Wirkung haben auf die Kommunikation zwischen Neuron und Muskel. 

Um diese Hypothese zu testen verwendeten wir gut gekennzeichnete ALS Mausmodelle. All diese basieren auf Gene in denen beim Menschen Krankheitserreger auftreten. In dieser Forschung gebrauchten wir das FUS Mausmodell. Das FUS Protein ist RNA-bindend bei dem Mutationen auftreten in ungefähr 5 % der Familienform von ALS. Vor kurzem wurde ein gutes FUS Mausmodell verfügbar. Bei diesem Mausmodell entfernten wir das HDAC6 Gen. Wir stellten fest daß die Mäuse noch immer am gleichen Moment erkrankten. Allerdings verlangsamte sich das Fortschreiten der Krankheit. Dies führte zu einer 30 % längeren Überlebenszeit. 

Diese Ergebnisse bestätigten eine vorherige Studie bei der wir in einem Mausmodell basiert auf einer Mutation im SOD1 Gen ähnliche positive Auswirkungen beobachteten. Derzeit suchen wir nach einer Sperrung der Tätigkeit des HDAC6 Enzyms.  

Übersetzung: Eric Kisbulck

Bron: Groep Ludo Van Den Bosch (VIB) Orlando