L’étude TUDCA (« Safety and efficacy of tauroursodeoxycholic acid (TUDCA) as add-on treatment in patients affected by amyotrophic lateral sclerosis (ALS) »), soutenue par un projet Horizon 2020.

Cette étude de phase 3 vise à étudier l’effet de l’acide taurodésoxycholique (TUDCA) sur la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA. Le TUDCA est un acide biliaire qui a des effets neuroprotecteurs sur les cellules nerveuses motrices. Après ingestion, le TUDCA est absorbé dans la circulation sanguine, mais peut également atteindre le cerveau car il peut traverser la barrière hémato-encéphalique. Le TUDCA a peu d’effets secondaires. Dans une petite étude de phase 2, ce médicament semble avoir un effet sur le déclin fonctionnel (mesuré par l’ALSFRS-R) des patients atteints de SLA. On espère donc qu’un effet bénéfique sur la progression de la maladie pourra être démontré dans cette étude.

L’étude comparera une dose de 2 x 1000 mg par jour avec un placebo, dans un rapport de 1:1. Les patients seront suivis pendant 18 mois. Pour participer, la maladie ne doit pas être trop avancée : les patients doivent être malades depuis 18 mois maximum, la fonction de déglutition doit être normale et la fonction pulmonaire (CVF) doit être ≥70%. L’étude se déroule dans plus de 20 centres en Europe. Environ 440 patients seront invités à y participer. En Belgique, l’UZ Leuven participe à cette étude.

Des informations détaillées et la liste des critères d’inclusion et d’exclusion sont disponibles à l’adresse suivante :
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03800524

et plus d’informations sur le projet à l’adresse suivante :
www.tudca.eu/