16-01-2018
Au Symposium International sur SLA/MND à Boston, BrainStorm Cell Therapeutics présentera ce week-end des données sur leur thérapie cellulaire NurOwn qui est actuellement en cours de développement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et quelques autres maladies neurodégénératives.
Pour l’essai clinique en Phase 3 il est supposé d’inscrire environ 200 patients et cet essai sera conduit à 6 sites cliniques leaders SLA aux Etats-Unis. Les premiers patients ont été inscrits à la mi-octobre à l’hôpital Massachusetts General Hospital et au centre médical University of California Irvine Medical Center.
L’entreprise estime que les inscriptions pour l’étude seront achevées dans un an, et après une année additionnelle de recherches – donc dans deux ans à partir de maintenant – on estime que les données de première ligne seront disponibles.
Rare Disease Report a eu un entretien avec le COO (Chief Operating Officer) – médecin-chef (Chief Medical Officer) de l’entreprise, Ralph Kern, docteur en médecine, sur la thérapie potentielle et les raisons pour lesquelles l’initiation du programme de Phase 3 est tellement excitante pour la communauté SLA.
RDR: Quels sont les intentions et les buts de BrainStorm dans le cadre de cette Phase 3 de NurOwn?
Kern: Nous sommes une entreprise innovante en biotechnologie qui focalise sur le développement de thérapies cellulaires pour des maladies neurologiques. Les besoins non-rencontrés dans le domaine des maladies neurologiques sont considérables, surtout parce que les traitements existants se limitent à: soit une amélioration symptomatique soit un ralentissement modeste de la maladie. Nous développons une approche médicale régénérative de maladies neurologiques, dans l’espoir d’une thérapie qui va plus loin que le ralentissement de la maladie ou une thérapie qui est uniquement symptomatique. En fin de compte, notre objectif est que ceci soit fonctionnellement bénéfique pour les patients, espérant de changer l’évolution de la maladie.
RDR: Quelle est la technologie derrière cette thérapie potentielle? Comment est-elle appliquée aux patients?
Kern: Notre plateforme technologie est dérivée des cellules provenant des patients eux-mêmes, ce qui est un point de départ important. Les cellules qui sont propres au patient sont récoltées, purifiées et traitées, et nous les convertissons en un type de cellules bénéfiques aux malades qu’on essaie de traiter. Donc, après extension et modification, les cellules propres aux patients leur sont rendues afin de délivrer des molécules biologiques que nous croyons bénéfiques au malade. Pour vous présenter une échelle de temps: la plateforme technologie a été en cours de développement pendant 10 années, et la présente année est la sixième année à l’hôpital SLA.
RDR: Pourquoi la communauté SLA a-t-elle raison d’être excitée par NurOwn?
Kern: Nous sommes excités pour deux raisons: d’abord, dans le programme de Phase 2, les participants de l’étude qui ont reçu un seul traitement, ont vécu des améliorations cliniques considérables. L’échelle clinique utilisée en SLA est dénommée l’échelle d’évaluation fonctionnelle SLA (ALS Functional Rating Scale) et c’est essentiellement une échelle décrivant les activités d’une personne durant une journée dans 12 domaines différents; il y a 4 points à accorder par sous-échelle, résultant en un score total sur 48. La façon dont nous mesurons les résultats en SLA consiste à évaluer les participants après inscription, et après le traitement nous remesurons le score. En comparant les changements en ALSFRS-R, nous avons constaté une amélioration des scores dans un groupe qui connaissait un déclin plus rapide au début de l’étude. Ceci est inhabituel pour ce groupe de patients atteints de la SLA où, historiquement, les seuls résultats observés constituaient une poursuite du déclin rapide. Il faut que ceci soit confirmé par une étude plus étendue, et nous envisageons étudier le même groupe en Phase 3, et nous comptons achever cette étude dans les plus brefs délais.
RDR: Quelles données spécifiques sont présentées lors du Symposium International SLA/MND?
Kern: Nous partageons nos données biomarqueurs SLA/MND à Boston; on a fait beaucoup de recherche et de développement sur la compréhension de ce que ces cellules sont exactement, ce qu’elles font, comment elles fonctionnent, et des molécules qu’elles génèrent – même jusqu’au niveau génétique. Nous sommes capables de mesurer les caractéristiques des cellules avant d’être transplantées et aussi avant et après le traitement quand les cellules sont injectées dans le liquide rachidien par une ponction lombaire. Il y a eu des observations intéressantes, en termes de molécules produites par lesdites cellules, et en termes de molécules qui offrent une indication sur le progrès et l’état de la maladie. Voilà pourquoi nous sommes ici cette semaine; afin de présenter certaines données biomarqueurs lors de la réunion MND/SLA.
RDR: Pourquoi ces biomarqueurs sont-ils si importants pour le futur de la recherche sur la SLA?
Kern: La raison pour laquelle cette nouvelle information est tellement importante, c’est que dans le futur, les biomarqueurs nous permettraient de discerner les patients qui ont un besoin urgent de notre thérapie, et nous permettraient d’estimer le progrès de la maladie, ou d’identifier quels patients puissent mieux réagir à notre thérapie. Il est possible qu’on puisse être dans la capacité de suivre les biomarqueurs et d’ajuster le traitement proportionnellement.
Ce sont des temps excitants pour la recherche SLA. Nous testons actuellement une thérapie cellulaire avancée. Nous avons des biomarqueurs qui peuvent nous renseigner là-dessus. On conduit actuellement un programme crucial en Phase 3. Nous espérons que cela mènera à un traitement auquel les patients atteints de la SLA auront accès et d’améliorer leur qualité de vie.
Traduction : Steven Vermeulen
Source : Rare Disease Report
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24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
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17-10-2019 – Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm
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21-04-2015 – Les résultats de BrainStorm NurOwn étude phase 2a
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