26-02-2015

La conception d’un essai clinique dans la SLA : une qui convient à tous les essais?

Katharine A. Nicholson, Merit E. Cudkowicz, James D. Berry

Résumé
Les 2 dernières décennies ont vu une augmentation du nombre d’essais cliniques de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), avec l’espoir de trouver des traitements efficaces. Les investigateurs cliniciens et les chercheurs visent à adapter les médicaments existants et tester de nouveaux composés pour cibler la physiopathologie potentielle de la SLA. Des avancées technologiques récentes qui ont conduit à la découverte de nouveaux agents génétiques responsables et modes d’administration de thérapie potentielle, demandent une conception d’essais de plus en plus sophistiquée. La conception d’essais cliniques standardisée peut-être être modifiée selon les besoins de l’étude : type de thérapie ; mode de livraison de la thérapie ; phase de développement de la thérapie ; sous-population applicable ; disponibilité de la thérapie sur le marché; et l’utilité de la télémédecine. De nouveaux biomarqueurs de valeur diagnostique, prédictive, pronostique et pharmacodynamique sont en cours de développement et de validation pour des essais cliniques. Des modifications de conception se construisent sur la conception d’essais cliniques traditionnelle et peuvent être employées les différentes phases d’essai. Les conceptions nouvelles tentent de minimiser les risques pour le patient, la durée de l’étude et le nombre de participants, tout en améliorant l’efficacité et essayant de promouvoir la puissance statistique pour annoncer ainsi une ère passionnante pour la recherche clinique dans la SLA.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : MDLinx