27-08-2019

Selon une nouvelle étude réalisée par des responsables de l’EMA et de la FDA qui ont examiné 107 demandes entre 2014 et 2016, l’agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont d’accord en plus de 90% du temps nécessaire pour approuver de nouveaux médicaments. 

Dans seulement huit des 107 demandes, la FDA avait initialement décliner l’approbation d’un nouveau médicament ou produit biologique alors que l’EMA l’avait approuvé, bien que dans les huit cas, elle ait finalement approuvé ce médicament ou ce produit biologique. Et dans un cas (Takeda’s Ninlaro (ixazomib) pour le myélome multiple), la FDA a approuvé le traitement et l’EMA ne l’a pas fait au début, mais plus tard.

« En général et compte tenu des demandes re-soumises et réexaminées, l’EMA et la FDA ont pris des décisions d’autorisation de mise sur le marché discordantes pour deux médicaments: la corifollitropine alfa et l’ataluren », indique l’étude, les deux étant approuvés par l’EMA et non par la FDA.

Plus récemment, toutefois, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a adopté des avis négatifs en 2018 sur deux médicaments approuvés par la FDA en 2017 et sur un médicament contre la drépanocytose en 2019, également approuvés par la FDA. En outre, le CHMP a soulevé des questions sur le traitement de la sclérose latérale amyotrophique deMitsubishi Tanabe Pharma, approuvé par la FDA en 2017 et approuvé par la FDA en 2017.

Selon l’étude publiée dans Clinical Pharmacology & Therapeutics. « Les divergences dans les décisions d’homologation, le type d’homologation et l’indication approuvée sont principalement dues aux divergences dans les conclusions des agences relatives à l’efficacité basées sur l’examen des mêmes données ou des données cliniques différentes fournies à l’appui de la demande », 

Dans le cas plus récent du médicament drépanocytaire, la FDA a déclaré que son approbation reposait sur un essai montrant que les patients traités par Endari (glutamine) avaient eu moins de visites à l’hôpital pour des crises de drépanocytose que le placebo. Le CHMP de l’EMA a toutefois déclaré qu’il « considérait que l’étude principale ne démontrait pas que la [glutamine] était efficace pour réduire le nombre de crises de drépanocytose ou de visites à l’hôpital ».

L’étude indique également que la FDA a plus souvent accordé des approbations accélérées (12/25 en oncologie et 5/8 en hématologie) que l’EMA n’a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle ou une autorisation dans des circonstances exceptionnelles (7/25 en oncologie et 2/8 en hématologie).

Toujours selon cette étude, les soumissions dans ces domaines ont souvent été transmises à l’EMA plus tard que la FDA, et comprenaient souvent des essais cliniques supplémentaires ou des données plus matures issues du même essai clinique que celles soumises à la FDA. « Dans ces cas, l’EMA était plus susceptible que la FDA d’accorder une approbation standard (alors que la FDA avait délivré une approbation accélérée) ou une indication plus large. »

L’étude a également révélé que l’EMA affichait un taux d’approbation de premier cycle plus élevé que la FDA, et les chercheurs «observèrent une similitude remarquable entre les problèmes scientifiques de base et d’interprétation des données soulevés par la FDA et l’EMA lors de l’examen des mêmes applications. Plus précisément, la plupart des approbations de deuxième cycle de la FDA (c.-à-d. Des approbations après la re-soumission des demandes) étaient basées sur la soumission par le sponsor des mêmes données supplémentaires que l’EMA avait reçues lors de son examen initial, soit de la demande initiale, soit des demandes suivantes après le clock-stop  » (Une période au cours de laquelle l’évaluation d’un médicament est officiellement arrêtée, pendant que le demandeur prépare les réponses aux questions de l’autorité de réglementation. L’horloge reprend lorsque le demandeur a envoyé ses réponses.)

Dans leur analyse des résultats, les auteurs de l’étude soulignent également les limites de l’étude, telles que l’utilisation de données sur deux ans seulement. Mais dans l’ensemble, les deux agences communiquent et travaillent plus étroitement qu’au cours des années précédentes.

« Le taux élevé de convergence des autorisations de nouveaux médicaments au sein de l’EMA et de la FDA est le résultat d’un engagement accru dans le dialogue et la coopération depuis 2003 et a favorisé l’alignement entre l’Union Européenne et les États-Unis en ce qui concerne les décisions relatives aux autorisations de mise sur le marché », a déclaré Zaide Frias, responsable de la division d’évaluation des médicaments à usage humain de l’EMA.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Regulatory Affairs Professionals Society