14-04-2015

NEW YORK (Reuters Health) – Des chercheurs qui étudient la sclérose latérale amyotrophique ont une nouvelle source : une bibliothèque extensive de cellules souches SLA génétique pluripotentes induites spécifiques au patient. (fALS-CISP).

« Nous croyons que cette fALS-iPSC bibliothèque, largement disponible, fournira un excellent outil pour étudier la physiopathologie de la SLA, pour le développement de biomarqueurs et pour le développement préclinique de nouveaux traitements, » disent Dr Jeffrey Rothstein et ses collègues de l’Université Johns Hopkins à Baltimore (Maryland), qui ont généré la bibliothèque, dans un document en ligne le 11 mars dans PLOS ONE.

Le fALS-CISP et leurs parents fibroblastes sont aussi bien accessibles aux entités académiques qu’au commerciales. Les lignes de fibroblastes ont été décrites dans PLOS ONE en 2012. (http://bit.ly/1MNVmfR).

Ces fALS-CISP portent une grande variété de mutations de la SLA et peuvent être différenciés à des astroglies, « un type de cellule critique qui joue un rôle dans la progression de la SLA, » les chercheurs disent.

« Les astroglies provenant de cette bibliothèque fALS-iPSC représentent la maladie naturelle en ce qui concerne les copies alléliques du gène mutant, qui fournirait un modèle fidèle pour étudier les interactions cellule-cellule responsables de la physiopathologie de la maladie dans la physiopathologie de la SLA et les astroglies, » ils notent.

La bibliothèque est basée sur les différentes mutations SLA les plus commun, y compris la SOD1 et FUS, et plusieurs lignes de la même mutation sont recueillies auprès des familles différentes, soulignent-ils.

Les cellules dérivées de fALS-iPS « offrent un outil précieux pour le dépistage et la validation des composés de la CNS, » ils ont en outre noté. « Composés de candidat pour le traitement des défauts de la CNS échouent dans des essais cliniques à plus de 90 % des cas en raison de mauvais ciblage, manque d’efficacité et les effets secondaires inacceptables. Des études récentes utilisant des motoneurones SLA dérivés de CISP avec mutant TDP43 ou SOD1 servaient avec succès dans la drogue, dépistage, justifiant l’utilisation de plates-formes de culture cellulaire iPSC pour efforts de découverte de drogue. »

La création de la bibliothèque de fALS-CISP a été financée par le National Institutes Health, par le biais de l’American Recovery and Reinvestment Act (ARRA). Le NIH finance également le développement du CISPs bien caractérisé et accessible au public des formes familiales de la maladie de Parkinson et la maladie de Huntington.

Traduction : ALS Liga : Annie

Source : HMP Communications