23-01-2015

L’ALS Association (Ligue SLA USA) est heureuse d’annoncer un prix de 326 662 $ en fonds de recherche pour développer des études d’histoire naturelle en cours afin de mieux comprendre la cause génétique la plus fréquente de la SLA, en vue d’essais cliniques futurs chez des personnes dont la maladie est affectée par ce gène.

Des mutations du gène C9orf72 causent environ 40 % de tous les cas de SLA familiale et jusqu’à 6 à 8 % des cas de SLA sporadique. Dans le gène mutant, une petite partie du gène portant une chaîne répétée des lettres de l’ADN est considérablement augmentée par des centaines ou des milliers de répétitions. Les chercheurs pensent que la thérapie d’oligonucléotides antisens est une approche prometteuse pour réduire les effets néfastes de ce gène, sur base d’importants travaux précliniques et de la confirmation de que la thérapie antisense est possible et sans danger chez les personnes atteintes de SLA.

Selon la professeure Lucie Bruijn, directrice scientifique de l’ALS Association : « Pour préparer un tel essai clinique, il est crucial d’en apprendre davantage sur l’évolution clinique normale de la SLA suite au gène C9orf72, ainsi que sur la façon dont la longueur de la section répétée est en corrélation avec les signes cliniques, tels que l’apparition, la progression et la durée de la maladie. En outre, des biomarqueurs C9 dans le sang ou dans le liquide céphalorachidien sont nécessaires pour pouvoir évaluer rapidement la progression de la maladie. »

Ces études, déjà financées par Biogen Idec, sont en cours à l’Université Washington à Saint Louis, Massachusetts General Hospital de Boston et le centre médical de l’Université du Massachusetts à Worcester, Massachusetts. Le nouveau prix financera l’extension de ces études à l’Université Johns Hopkins à Baltimore, l’Université de Californie à San Diego, le centre médical Cedars-Sinai à Los Angeles et le Centre Universitaire Médical d’Utrecht, aux Pays-Bas. Le professeur Timothy M. Miller, agrégé de neurologie à l’Université Washington de Saint Louis précise : « Nous sommes enthousiasmés par l’extension de ces études, qui mettra en place les données cliniques et les biomarqueurs nécessaires pour planifier avec succès un essai clinique pour les patients SLA C9orf72. »

Le Dr Bruijn ajoute : « Nous sommes heureux de nous associer avec Biogen Idec pour étendre leurs études à d’autres sites. Avec ces études, on aura soigneusement défini les éléments importants de la SLA causée par le gène C9orf72 et on sera donc en mesure de lancer un essai clinique chez les personnes dont la SLA est causée par ce gène. »

Traduction : Fabien

Source : The ALS Association