23. Februar 2026

Phase-3-Studie einer experimentellen oralen Behandlung, die kürzlich von der FDA zugelassen wurde.

• Die frühzeitige Verabreichung von PrimeC verlängerte das Überleben von ALS-Patienten um mehr als 14 Monate.
• PrimeC reduzierte das Sterberisiko bei ALS-Patienten im Vergleich zu einer verzögerten Behandlung um 65 %.
• Diese orale Behandlung zielt auf Entzündungen und Eisenmangel ab; eine Phase-3-Studie ist geplant.

frühzeitige Behandlung mit PrimeC , einem von NeuroSense Therapeutics entwickelten experimentellen oralen Medikament , verlängerte das Überleben von Menschen mit ALS signifikant um mehr als 14 Monate im Vergleich zu einer Verzögerung von sechs Monaten vor Behandlungsbeginn.

Dies geht aus zusätzlichen Langzeitdaten der PARADIGM-Studie (NCT05357950) hervor, einer abgeschlossenen klinischen Phase-2b-Studie, in der 68 Erwachsene mit ALS entweder PrimeC oder ein Placebo über sechs Monate erhielten, sowie aus der einjährigen offenen Verlängerungsstudie, in der alle Teilnehmer PrimeC erhielten .

Zuvor veröffentlichte Daten zeigten auch, dass PrimeC im Hauptversuch das Fortschreiten der Krankheit deutlich verlangsamte, wobei diese Vorteile auch im Verlängerungsteil erhalten blieben.

Die Ergebnisse der PARADIGM-Studie bildeten die Grundlage für die Phase-3-Studie PARAGON, die kürzlich von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA genehmigt wurde. Das Unternehmen plant, bis zu 300 Erwachsene mit ALS in Studienzentren in den USA und Europa einzuschließen. Die Patienten werden randomisiert zwei Gruppen zugeteilt: Eine Gruppe erhält PrimeC , die andere ein Placebo. Die Behandlung dauert ein Jahr. Anschließend folgt eine offene Verlängerungsphase.

„Die Langzeitüberlebensdaten bestätigen das Ausmaß und die Dauer der Wirkung von PrimeC bei ALS und unterstreichen sein Potenzial als krankheitsmodifizierende Therapie“, sagte Alon Ben-Noon, CEO von Neurosense . „Wir sind zuversichtlich, dass diese Ergebnisse die klinische und regulatorische Grundlage unserer Studie, die sich in der finalen Entwicklungsphase befindet, deutlich stärken.“

PrimeC bekämpft Entzündungen und übermäßige Eisenansammlungen​

Bei ALS werden die Motoneuronen – die Nervenzellen, die die Muskelbewegung steuern – fortschreitend geschädigt und sterben ab. Dies führt zu Muskelschwäche, die alltägliche Aktivitäten zunehmend erschwert. Im Laufe der Zeit kann dies zu Lähmungen und schließlich zum Tod führen, in der Regel einige Jahre nach der Diagnose.

PrimeC ist eine Depotkombination zweier von der FDA zugelassener Wirkstoffe: des Antibiotikums Ciprofloxacin und des entzündungshemmenden Wirkstoffs Celecoxib. Diese Behandlung zielt darauf ab, verschiedene mit ALS assoziierte Mechanismen zu beeinflussen, darunter Entzündungen und übermäßige Eisenablagerungen.

In der PARADIGM-Studie zeigte sich bei Patienten, die sechs Monate lang PrimeC erhielten , im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten, ein langsamerer Rückgang der Alltagsfunktionen, gemessen anhand der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Bei Patienten, die sich strikt an das Studienprotokoll hielten, verlangsamte PrimeC das Fortschreiten der Erkrankung um 37,4 %.

PrimeC behandelt wurden . Diejenigen, die PrimeC ein ganzes Jahr lang erhielten (sechs Monate im randomisierten Teil plus sechs Monate in der offenen Verlängerungsphase), wiesen eine um 43 % höhere Überlebensrate auf als Teilnehmer, die zunächst Placebo erhielten und erst nach sechs Monaten mit der Einnahme von PrimeC begannen.

Forscher haben Langzeitdaten aus der Studie veröffentlicht, die zeigen, dass Patienten, die PrimeC durchgehend erhielten, im Durchschnitt deutlich länger lebten als diejenigen, die die Behandlung erst sechs Monate später begannen. Konkret betrug das geschätzte mediane Überleben für Patienten, die PrimeC durchgehend erhielten , 36,3 Monate und war damit mehr als 14 Monate länger als die 21,4 Monate, die bei Patienten beobachtet wurden, die anfänglich ein Placebo erhielten . Dies entspricht einer Steigerung der medianen Überlebenszeit um 70 % .

Nach Berücksichtigung der Ausgangsfaktoren schätzten die Forscher, dass PrimeC das Sterberisiko im Vergleich zu einem Placebo um 65 % senkte.

„Eine 65-prozentige Reduzierung des Sterberisikos und eine statistisch signifikante Verlängerung der medianen Überlebenszeit um mehr als 14 Monate stellen einen klinisch signifikanten Nutzen von bemerkenswertem Ausmaß bei ALS dar“, sagte Ben-Noon.

Übersetzung: Eric Kisbulck

Quelle: ALS News Today