23 février 2026

Essai de phase 3 d’un traitement oral expérimental récemment autorisé par la FDA.

• Un traitement précoce avec PrimeC a prolongé la survie des patients atteints de SLA de plus de 14 mois.
• PrimeC a réduit de 65 % le risque de décès chez les patients atteints de SLA par rapport à un traitement retardé.
• Ce traitement oral cible l’inflammation et le fer ; un essai de phase 3 est prévu.

Un traitement précoce par PrimeC , un traitement oral expérimental développé par NeuroSense Therapeutics, a permis d’allonger significativement la survie des personnes atteintes de SLA de plus de 14 mois par rapport à un délai de six mois avant le début du traitement.

C’est ce que révèlent des données supplémentaires à long terme de PARADIGM (NCT05357950), un essai clinique de phase 2b terminé dans lequel 68 adultes atteints de SLA ont reçu soit du PrimeC , soit un placebo pendant six mois, et son extension ouverte d’un an, dans laquelle tous les participants ont reçu du PrimeC .

Des données précédemment publiées ont également montré que PrimeC ralentissait significativement la progression de la maladie dans l’essai principal, ces bénéfices se maintenant dans la partie d’extension.

Les résultats de l’étude PARADIGM ont servi de base à un essai clinique de phase 3, PARAGON, récemment autorisé par la FDA (Food and Drug Administration) américaine. La société prévoit de recruter jusqu’à 300 adultes atteints de SLA dans des centres aux États-Unis et en Europe. Les patients seront répartis aléatoirement en deux groupes : l’un recevra PrimeC , l’autre un placebo, pendant un an. Une phase d’extension en ouvert suivra.

« Les données de survie à long terme confirment l’ampleur et la durabilité de l’effet de PrimeC dans la SLA et renforcent son potentiel en tant que traitement modificateur de la maladie », a déclaré Alon Ben-Noon, PDG de Neurosense . « Nous sommes convaincus que ces résultats consolident considérablement les bases cliniques et réglementaires de notre étude, qui progresse vers les phases finales de développement. »

PrimeC cible l’inflammation et l’accumulation excessive de fer

Dans la SLA, les motoneurones — les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires — sont progressivement endommagés et meurent, entraînant une faiblesse musculaire qui rend les activités quotidiennes de plus en plus difficiles. Avec le temps, cela peut conduire à la paralysie et finalement au décès, généralement quelques années après le diagnostic.

PrimeC est une association à libération prolongée de deux médicaments approuvés par la FDA : l’antibiotique ciprofloxacine et l’anti-inflammatoire célécoxib. Ce traitement vise à cibler plusieurs mécanismes liés à la SLA, notamment l’inflammation et l’accumulation excessive de fer.

Dans l’étude PARADIGM, les patients ayant reçu du PrimeC pendant six mois ont présenté un déclin plus lent de leur fonction quotidienne, mesuré par l’échelle fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R), comparativement à ceux ayant reçu un placebo. Chez les patients ayant suivi scrupuleusement le protocole, le PrimeC a ralenti la progression de la maladie de 37,4 %.

Les bénéfices se sont maintenus lors de la phase d’extension en ouvert, au cours de laquelle tous les participants ont reçu un traitement par PrimeC . Ceux qui ont reçu PrimeC pendant une année entière (six mois dans la partie randomisée plus six mois dans la phase d’extension en ouvert) ont présenté un taux de survie supérieur de 43 % à celui des participants ayant débuté par un placebo puis ayant commencé à prendre PrimeC après six mois.

Des chercheurs ont publié des données à long terme issues de l’essai, montrant que les patients ayant reçu PrimeC en continu ont vécu en moyenne significativement plus longtemps que ceux ayant débuté le traitement six mois plus tard. Plus précisément, la survie médiane estimée pour les patients sous PrimeC en continu était de 36,3 mois, soit plus de 14 mois de plus que les 21,4 mois observés chez les patients ayant initialement reçu un placebo . représente une augmentation de 70 % de la survie médiane .

Après ajustement pour les facteurs initiaux, les chercheurs ont estimé que PrimeC réduisait le risque de décès de 65 % par rapport à un placebo.

« Une réduction de 65 % du risque de décès et une prolongation statistiquement significative de la survie médiane de plus de 14 mois représentent un bénéfice cliniquement significatif d’une ampleur notable dans la SLA », a déclaré Ben-Noon.

Traduction: Eric Kisbulck

Source : ALS News Today