Eine Phase-1-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem LY4256984 bei Teilnehmern mit sporadischer amyotropher Lateralsklerose.

LY4256984 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das das Spleißen der Unc-13-Homolog A (UNC13A) mRNA beeinflusst. Bei ALS geht das Protein TDP-43 im Zellkern verloren, was zu einer Fehlverbindung von Unc-13 Homolog A (UNC13A) mRNA führt. Diese Behandlung zielt darauf ab, diesen Defekt zu korrigieren.

Diese Phase-1-Studie wird von Eli Lilly gesponsert und soll die Sicherheit und Verträglichkeit von LY4256984 intrathekal (in die Rückenmarksflüssigkeit) untersuchen. In dieser Studie werden weltweit etwa 32 Teilnehmer in 4 Kohorten mit jeweils 8 Patienten eingeteilt, in denen 4 verschiedene Dosen LY4256984 untersucht werden. Das Randomisierungsverhältnis beträgt 6 : 2 LY4256984 zum Placebo und wird viermal innerhalb von etwa 3 Monaten verabreicht. Die Dauer der Studie beträgt etwa 41 Wochen.

Patienten mit ALS, die zwischen 18 und 75 Jahre alt sind, weniger als 24 Monate lang ALS-Symptome haben und eine Lungenfunktion (SVC) von ≥ 50 % haben, kommen für diese Studie in Frage.