26-03-2025

(version abrégée)

Une collaboration avec APST Research explorera l’effet du traitement sur les taux de NfL

Clene collabore avec APST Research pour étudier plus en détail l’impact du CNM-Au8 sur les taux de chaînes légères de neurofilaments (NfL) chez les patients atteints de SLA traités dans le cadre de programmes d’accès élargi (PAE).

Cette collaboration vise à soutenir l’approbation accélérée du CNM-Au8 pour la SLA, que Clene souhaite obtenir en s’appuyant principalement sur les données d’essais cliniques portant sur les NfL, un biomarqueur reconnu des lésions nerveuses associé à la progression de la SLA.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a indiqué en décembre qu’elle pourrait envisager d’approuver le traitement sur la base de ces données, mais a recommandé des analyses supplémentaires pour confirmer que les NfL constituent une mesure de résultat adéquate. 

Dans le cadre des analyses, les variations du taux de NfL chez les participants du programme d’évaluation clinique (EAP) ayant reçu du CNM-Au8 seront comparées à celles des participants non traités appariés, issues de la base de données SLA de l’APST, qui contient des données à long terme sur le taux de NfL et les résultats cliniques de milliers de patients.

L’entreprise soumettra prochainement ses plans à la FDA et devrait déposer une demande d’autorisation accélérée pour le CNM-Au8 au second semestre de cette année, forte des données qui seront générées.

«Nous sommes ravis de nous lancer dans cette initiative avec l’un des plus grands ensembles de données NfL sur la SLA au monde, afin de compléter les données de biomarqueurs NfL disponibles dans notre EAP et de soutenir les données d’études cliniques existantes en vue de l’examen potentiel d’une demande d’autorisation de mise sur le marché du CNM-Au8 dans la SLA via une procédure réglementaire accélérée», a déclaré Rob Etherington, président-directeur général de Clene.

L’autorisation accélérée permet à la FDA d’accorder une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour un traitement, sur la base d’un critère d’évaluation de substitution d’un essai clinique suggérant un bénéfice clinique probable. La conversion à une autorisation complète et traditionnelle nécessite des études de confirmation pour établir ce bénéfice. Pour que la FDA considère un biomarqueur comme le NfL comme un critère d’évaluation de substitution adéquat justifiant une autorisation accélérée, des données suffisantes doivent démontrer une corrélation significative entre les variations du biomarqueur et les résultats cliniques des patients.

Les autorités réglementaires ont initialement indiqué que les données sur le biomarqueur NfL issues des essais cliniques CN-Au8 ne seraient pas suffisantes pour justifier une autorisation accélérée, mais la FDA a changé d’avis après une réunion en novembre avec Clene, au cours de laquelle l’entreprise a fourni des données supplémentaires.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: ALS News Today