03-03-2025
Le projet EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS) est une étude pionnière qui vise à examiner rapidement des médicaments potentiels pour prouver qu’ils peuvent ralentir les dommages au système nerveux survenant chez les personnes atteintes de la maladie des motoneurones, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Menée par le professeur Chris McDermott de l’université de Sheffield et le professeur Martin Turner de l’université d’Oxford, l’étude implique 11 centres MND à travers le Royaume-Uni et est conçue pour tester en continu de nouveaux candidats médicaments, avec un financement initial pour couvrir les trois prochaines années.
L’efficacité potentielle des médicaments candidats sera évaluée en examinant les taux sanguins d’une protéine appelée neurofilament. Les taux de neurofilaments augmentent avec l’apparition des symptômes chez les personnes atteintes de SLA et devraient diminuer lorsqu’un traitement efficace pour ralentir la maladie est administré.
Les résultats de l’étude EXPERTS permettront aux scientifiques de mieux prioriser les médicaments qui devraient être évalués dans le cadre d’essais contrôlés par placebo de plus grande envergure. Le premier participant a été recruté en novembre 2024 et sera affecté à l’un des trois premiers médicaments en cours d’évaluation. EXPERTS-ALS est sponsorisé par le Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust.
Une nouvelle approche pour le développement de médicaments contre la SLA
EXPERTS-ALS comble une lacune dans la manière dont les médicaments sont mis à l’essai, en évaluant plus rapidement l’effet biologique sur un marqueur sanguin d’un traitement candidat. Cela permet de déterminer si un médicament est plus prometteur en termes de bénéfices pour l’homme et donc s’il doit être prioritaire pour une étude plus approfondie dans le cadre d’un essai à grande échelle.
Bien que EXPERTS ne puisse pas confirmer à lui seul les bénéfices à long terme d’un médicament, cette approche permet de garantir que seuls les médicaments les plus prometteurs passent à des essais de phase 3 plus vastes et plus intensifs.
Le professeur Chris McDermott de l’université de Sheffield, qui est également codirecteur du UK MND Research Institute, a expliqué : « EXPERTS-ALS est une étape essentielle dans le développement de médicaments contre la SLA, nous permettant de sélectionner rapidement plusieurs thérapies candidates et de nous concentrer uniquement sur celles qui sont réellement prometteuses.
« Cette approche accélère la recherche et offre aux patients des opportunités plus précoces de contribuer à un programme de sélection de médicaments qui peut aider à façonner les futurs traitements pour toutes les personnes atteintes de SLA. « Nous sommes très optimistes quant au fait que cette étude établira une nouvelle norme dans les soins aux personnes diagnostiquées avec la SLA et nous aidera à nous rapprocher plus rapidement de thérapies efficaces. »
Ce que tout cela signifie pour les personnes atteintes d’ ALS
Le lancement d’EXPERTS-ALS est une étape importante pour la recherche sur la SLA au Royaume-Uni, accélérant la vitesse à laquelle les médicaments sont examinés pour augmenter la probabilité que les médicaments qui atteignent l’étude de phase 3 plus vaste aient une base de preuves humaines plus solide et aient donc de meilleures chances de succès.
L’accélération du processus de sélection des médicaments offre un nouvel espoir aux patients et aux familles touchés par cette maladie dévastatrice.
Le représentant des patients Lee Millard, cofondateur de United2endMND, a souligné l’importance de l’étude : « EXPERTS-ALS représente un changement indispensable dans la recherche sur la SLA, nous permettant de nous concentrer sur l’identification plus efficace des traitements émergents.
« Pendant trop longtemps, le processus a été ralenti par des essais basés sur des preuves qui ne se sont pas toujours traduites par des résultats significatifs pour les patients. Ce projet me donne l’espoir que nous verrons moins d’essais de phase 3, mais de meilleure qualité, privilégiant la qualité plutôt que la quantité et garantissant que les médicaments les plus prometteurs ont les meilleures chances de succès. »
Traduction: Eric Kisbulck
Source: Université de Sheffield