La FDA a approuvé la demande d’autorisation d’essai clinique de SineuGene Therapeutics (Beijing, Chine) pour le SNUG01, une thérapie génique intrathécale ciblée pour la SLA qui utilise la capside d’un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (rAAV9).
Le SNUG01 cible le gène TRIM72 (Tripartite Motif Protein 72), identifié comme un neuroprotecteur multifonctionnel par des chercheurs du laboratoire Yichang Jia de l’université Tsinghua (Pékin, Chine). Des études précliniques ont démontré la capacité du SNUG01 à réduire le stress oxydatif, à restaurer l’homéostasie mitochondriale, à inhiber les cascades neuro-inflammatoires et à améliorer la réparation des membranes neuronales.
En s’appuyant sur de multiples mécanismes neuroprotecteurs, SNUG01 offre un avantage décisif pour plus de 90 % des patients atteints de SLA sporadique (non familiale). Cette approche multicible fait du SNUG01 un candidat de premier ordre pour la majorité des cas de SLA.

SineuGene envisage maintenant de mener un essai clinique multirégional pour valider la sécurité et l’efficacité du produit chez un large éventail de patients atteints de SLA.

                                                                                                                                             Traduction : V. Berlaimont

                                                                                                                                             Source : Morningstar