Financement pour soutenir la recherche et l’accès élargi au médicament expérimental dans la SLA
Clene Inc. par l’intermédiaire de sa filiale à 100 % Clene Nanomedicine Inc. en collaboration avec l’Université Columbia et Synapticure, a reçu une subvention de quatre ans d’un montant total de 45,1 millions de dollars du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), une division des National Institutes of Health (NIH), pour soutenir un protocole d’accès élargi (PAE = EAP))) pour le médicament expérimental de la société, le CNM-Au8®, dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Un EAP est également appelé Compassionate Use (usage compassionnel). Il s’agit d’une voie réglementée par la FDA qui permet aux personnes atteintes d’une maladie grave et potentiellement mortelle d’avoir accès à un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. En plus de ce nouveau PAE, Clene continuera à mener ses programmes de PAE SLA actuellement en cours, qui ont recruté plus de 200 participants depuis 2019.
La subvention EAP fait partie de la loi Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act (ACT for ALS). Cette loi a été massivement soutenue par le Congrès et promulguée par le président Biden le 23 décembre 2021, avec un appel à un soutien accru des partenariats public-privé qui innoveront dans le développement de nouveaux traitements potentiels pour la SLA et en faciliteront l’accès.
L’étude EAP sera dirigée par Jinsy A. Andrews, MD, MSc, FAAN, de l’Université de Columbia, Eric Anderson, MD, PhD, MBA, FAAN, de Synapticure, et Benjamin Greenberg, MD, MHS, FAAN, directeur médical de Clene. Cet EAP permettra aux personnes éligibles vivant avec la SLA de travailler avec leur clinicien pour accéder au CNM-Au8. L’EAP est conçu pour permettre la participation des personnes vivant avec la SLA dans les 50 états, y compris dans les zones éloignées et rurales, par le biais de la clinique de télémédecine neurologique de Synapticure et d’un réseau de cliniques à l’échelle nationale. Cette étude surveillera la sécurité, la survie et l’aggravation clinique ainsi que les niveaux de biomarqueurs clés liés à la progression de la maladie avec le traitement CNM-Au8.
« Cette étude EAP permettra aux patients atteints de SLA qui ne remplissent pas les critères pour participer à un essai clinique d’essayer le CNM-Au8 en tant que nouveau traitement expérimental grâce à ce programme EAP », a déclaré Jinsy A. Andrews, M.D., MSc, FAAN, professeur agrégé de neurologie dans la division de médecine neuromusculaire et directrice des essais cliniques neuromusculaires au Columbia University Vagelos College of Physicians and Surgeons. « Des programmes comme celui-ci contribuent à faire avancer la recherche et les innovations indispensables dans le domaine de la SLA.‘’
Le Dr Anderson, vice-président des opérations cliniques et de la prestation des soins chez Synapticure, a déclaré : « Nous sommes vraiment ravis de participer à cette subvention avec Clene et Columbia et de soutenir les personnes vivant avec la SLA en leur donnant accès à des traitements qui pourraient avoir un impact significatif sur l’évolution de leur maladie. Nous sommes reconnaissants au NINDS d’avoir reconnu qu’une plateforme virtuelle comme Synapticure peut fournir des programmes d’accès élargis à distance. Cela nous permettra d’atteindre les personnes vivant avec la SLA à travers les États-Unis qui n’ont jamais eu accès à des médicaments expérimentaux comme le CNM-Au8. ‘’
Le Dr Greenberg a ajouté : » Clene a démontré une sécurité constante et une amélioration de la survie pour le CNM-Au8 au sein d’une large population de personnes atteintes de SLA dans deux essais de phase 2 indépendants et un EAP en cours avec un suivi allant jusqu’à 3,8 ans. Ce nouvel EAP permet à un plus grand nombre de personnes atteintes de SLA d’accéder au CNM-Au8 et de recueillir des données sur la survie, l’innocuité et les biomarqueurs dans une population qui n’a pas été étudiée dans le cadre d’essais cliniques. Ces données peuvent aider à confirmer les données d’essai existantes que Clene a recueillies dans ses essais cliniques.
Cette étude est soutenue par la subvention NIH U01NS136023.
Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source: Clene Inc