04-12-2024

Un nouveau médicament contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a franchi un obstacle majeur sur la voie de sa production et de sa commercialisation au Japon.

Un groupe d’experts du ministère de la santé a donné lundi son feu vert au tofersen, un médicament développé par la société pharmaceutique américaine Biogen. La décision est en attente de l’approbation formelle du ministère de la santé.

La SLA est une maladie neurologique qui provoque une faiblesse musculaire progressive. Elle toucherait environ 10 000 personnes au Japon.

Les responsables de la branche japonaise de Biogen indiquent que ce médicament est destiné aux patients atteints de SLA présentant une mutation d’un gène spécifique appelé « SOD1 ». Environ deux pour cent de tous les cas de SLA seraient associés à de telles mutations.

Les mutations des gènes SOD1 sont supposées provoquer la création de protéines anormales qui, selon les scientifiques, sont à l’origine des symptômes de la SLA. Le Tofersen a été développé pour empêcher la production de ces protéines nocives.

Selon les experts, le médicament de Biogen sera le premier médicament contre la SLA dont l’utilisation est autorisée au Japon et qui s’attaque à une cause sous-jacente de la maladie.