05/05/2026

UniQure informiert über den aktuellen Stand des AMT-162-Forschungsprogramms zur Gentherapie bei SOD1-ALS. Im Jahr 2025 setzte das Unternehmen die Rekrutierung für die multizentrische, offene US-Studie der Phase I/II „EPISOD1“ mit AMT-162 zur Behandlung von SOD1-ALS freiwillig aus, nachdem ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee die verfügbaren vorläufigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten geprüft hatte. Es gab ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE), das als dosislimitierende Toxizität eingestuft wurde und bei einem Patienten der zweiten Kohorte beobachtet wurde

Nach einer umfassenden  Überprüfung der vorläufigen Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten, die aus EPISOD1 gewonnen wurden, wurde die schwierige Entscheidung getroffen, die Entwicklung von AMT-162 einzustellen.   Die Langzeitnachbeobachtung mit Erhebung von Sicherheitsdaten  wird für die fünf Patienten fortgesetzt, die in EPISOD1 dosiert wurden, entsprechend den geltenden Sicherheits- und regulatorischen Anforderungen.

Diese Entscheidung wurde nicht leichtfertig getroffen, und UniQure schätzt das Engagement der ALS-Community, das für alle bei uniQure, die an diesem Programm beteiligt sind, von Bedeutung war.

Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: UniQure press release and personal communication