05/05/2026

UniQure fait le point sur son programme de thérapie génique expérimentale AMT-162 pour la SLA-SOD1.

En 2025, la société a volontairement suspendu le recrutement dans l’essai multicentrique ouvert de phase I/II EPISOD1, mené aux États-Unis, évaluant l’AMT-162 pour le traitement de la SLA-SOD1. Cette suspension faisait suite à l’examen, par un Comité indépendant de surveillance des données, des données préliminaires d’efficacité et de sécurité disponibles, notamment un événement indésirable grave (EIG) considéré comme une toxicité limitant la dose, observé chez un patient de la deuxième cohorte.

Après un examen approfondi des données préliminaires d’efficacité et de sécurité issues de l’étude EPISOD1, la décision difficile d’interrompre le développement de l’AMT-162 a été prise. Un suivi à long terme, incluant la collecte de données de sécurité, sera maintenu pour les cinq patients traités dans le cadre de l’étude EPISOD1, conformément aux exigences réglementaires et de sécurité applicables.

Cette décision n’a pas été prise à la légère, et UniQure apprécie l’engagement de la communauté SLA, qui a été précieux pour tous les membres d’UniQure impliqués dans ce programme.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové      

Source: Communiqué de presse d’UniQure et communication personnelle