28. April 2026

Die Genehmigungen stellen eine Erweiterung der klinischen Studie
PIONEER-ALS dar,
für die derzeit an klinischen Studienzentren in den USA Teilnehmer rekrutiert werden.

VectorY Therapeutics, ein führendes Unternehmen im Bereich vektorisierter Antikörpertherapien für neurodegenerative Erkrankungen, gab bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde (MHRA) und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) dem Unternehmen die Genehmigung erteilt haben, eine erste klinische Studie am Menschen mit seinem in der Entwicklung befindlichen, ersten Antikörper seiner Klasse zu starten, der auf die TDP-43-Pathologie bei Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) abzielt.

In der EU umfasst die Zulassung klinische Studienzentren in Belgien und den Niederlanden, die als primäre europäische Zentren für die weltweite Studie dienen werden. Das Unternehmen gab kürzlich bekannt, dass es an seinem führenden klinischen Studienzentrum in den Vereinigten Staaten den ersten Teilnehmer behandelt hat.

„Die Genehmigung der MHRA und der EMA zur Einleitung unserer klinischen Phase-1/2-Studie ermöglicht es uns, die klinische Bewertung unserer Therapie weltweit auszuweiten und mit führenden Forschern in zahlreichen Regionen zusammenzuarbeiten, während wir diese potenzielle neue Behandlung für Menschen mit ALS vorantreiben“, sagte Jim Scibetta, Hauptgeschäftsführer von VectorY, „diese Meilensteine bauen auf den Fortschritten auf, die wir in den USA erzielt haben, wo die Studie bereits läuft, und wir freuen uns sehr, Menschen mit ALS in Großbritannien und der EU die Teilnahme an der klinischen Studie anbieten zu können.“

ALS ist eine schnell fortschreitende und tödliche neurodegenerative Erkrankung, die die Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark befällt und zu Verlust der Muskelkontrolle, Lähmungen und Atemversagen führt. Die mediane Überlebenszeit beträgt nach der Diagnose 3 bis 5 Jahre. Trotz Fortschritten im Verständnis der Krankheit besteht nach wie vor ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf an Therapien, die das Fortschreiten der Erkrankung sinnvoll verlangsamen oder aufhalten können.

PIONEER-ALS ist eine multizentrische, offene klinische Phase-1/2-Studie mit Dosiseskalation, in der zwei Dosierungen von VTx-002 untersucht werden. Es wird erwartet, dass zwölf Erwachsene mit ALS an Standorten in den USA, Europa und Großbritannien in die Studie aufgenommen werden. Das primäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und explorative Wirksamkeit von VTx-002 bei Menschen mit ALS zu untersuchen. Um den Weg zur entscheidenden klinischen Entwicklung zu optimieren, umfassen die sekundären und explorativen Endpunkte die Bewertung der Verläufe der Neurofilament-Leichtkette (NfL) und neuartiger TDP-43-Signalweg-bezogener Biomarker nach der Behandlung sowie klinische Endpunkte, darunter ALSFRS-R, langsame Vitalkapazität, Handdynamometrie und Überleben.

Weitere Informationen zur klinischen Studie PIONEER-ALS finden Sie unter clinicaltrials.gov: Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VTx-002 bei Teilnehmern mit ALS.

Übersetzung: Anne und Siebren Poets

Quelle: Pressemitteilung VectorY Therapeutics