28 avril 2026

Ces autorisations marquent une extension de l’essai clinique PIONEER-ALS,
qui recrute actuellement des participants dans des centres d’essais cliniques aux États-Unis

VectorY Therapeutics, leader dans le domaine des thérapies par anticorps vectorisés pour les maladies neurodégénératives, a annoncé que l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont toutes deux accordé à la société l’autorisation de lancer un essai clinique « first-in-human » de son anticorps vectorisé expérimental, premier de sa catégorie, ciblant la pathologie TDP-43 chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Au sein de l’Union européenne, l’autorisation couvre des sites d’essais cliniques en Belgique et aux Pays-Bas, qui serviront de centres européens principaux pour cette étude mondiale. La société a récemment annoncé avoir traité son premier participant à son site principal d’essais cliniques aux États-Unis.

« L’autorisation accordée par la MHRA et l’EMA pour lancer notre essai clinique de phase 1/2 nous permet d’étendre l’évaluation clinique de notre traitement à l’échelle mondiale et de collaborer avec des investigateurs de premier plan dans de nombreuses régions, alors que nous faisons progresser ce nouveau traitement potentiel pour les personnes atteintes de SLA », a déclaré Jim Scibetta, directeur général de VectorY. « Ces étapes importantes s’appuient sur les progrès que nous avons réalisés aux États-Unis, où l’étude est déjà en cours, et nous sommes ravis de pouvoir proposer aux personnes atteintes de SLA au Royaume-Uni et dans l’Union européenne de participer à cet essai clinique. »

La SLA est une maladie neurodégénérative mortelle à progression rapide qui touche les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une perte de contrôle musculaire, une paralysie et une insuffisance respiratoire. La durée de survie médiane est de 3 à 5 ans après le diagnostic. Malgré les progrès réalisés dans la compréhension de la maladie, il subsiste un besoin médical important non satisfait en matière de traitements capables de ralentir ou d’arrêter de manière significative sa progression.

PIONEER-ALS est une étude clinique multicentrique, ouverte, de phase 1/2 avec augmentation progressive de la dose, qui évalue deux niveaux de dosage du VTx-002 et devrait recruter 12 adultes atteints de SLA dans différents sites aux États-Unis, en Europe et au Royaume-Uni. L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité exploratoire du VTx-002 chez les personnes atteintes de SLA. Afin d’optimiser le parcours vers le développement clinique pivot, les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent l’évaluation des trajectoires post-traitement de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) et d’un nouveau biomarqueur lié à la voie TDP-43, ainsi que des critères d’évaluation cliniques, notamment l’ALSFRS-R, la capacité vitale lente, la dynamométrie manuelle et la survie.

Pour plus d’informations sur l’essai clinique PIONEER-ALS, rendez-vous sur clinicaltrial.gov : Étude visant à évaluer la sécurité et la tolérance du VTx-002 chez des participants atteints de SLA.

Traduction: Anne

Source: communiqué de presse VectorY Therapeutics