19-03-2026

Ergebnisse, unterstützt von entscheidenden neuroaxonalen Verletzungsbiomarkern pNfH und NfL nach sechs Monaten von Behandlung

AP-101 ist ein untersuchungsmäßiges Antikörpertherapeutikum, das von dem Menschen abgeleitet ist, und das selektiv die fehlgefaltete toxische Form von SOD1 anstrebt, um progressive Ausbreitung von ALS zu stören

Daten, vorgestellt in mündlichem Vortrag an dem AD/PD™ 2026 International Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases

Vorbereitungen sind dabei, in einer klinischen Bestätigungsstudie von Phase 3 in den Übergang zu AP-101 überzugehen, wobei Einleitung für Ende 2026 angestrebt ist

AL-S Pharma AG, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Menschenantikörper entdeckt und entwickelt, die fehlgefaltete Proteinen anstreben, die in Amyotropher Lateralsklerose (ALS) verwickelt sind, hat die Präsentation von neuen klinischen Daten der globalen klinischen Phase-2-Studie (AP-101-02) angekündigt, die das Hauptprogramm des Unternehmens AP-101 bei Patienten mit ALS beurteilt. AP-101 ist ein untersuchungsmäßiger Antikörper, der von dem Menschen abgeleitet ist, und der gegen fehlgefaltete Superoxiddismutase 1 (SOD1) gerichtet ist. AP-101 wurde entwickelt, um die Ausbreitung von SOD1-Pathologie in dem zentralen Nervensystem von Menschen mit ALS zu verhindern, was das Immunsystem des Körpers helft, diese schädliche Proteinen zu entfernen.

Die globale klinische Studie von Phase 2 hat ihren primären Endpunkt in Bezug auf Sicherheit und Erträglichkeit erfüllt. Neue Ergebnisse umfassen zusätzlichen Nachweis von klinisch sinnvoller Krankheitsmodifikation und verlängertem Überleben, die von Reduktionen von entscheidenden neuroaxonalen Verletzungsbiomarkern, Serum-Neurofilament-Leichtketten (sNfL) und phosphorylierten Neurofilament-Schwerkette (pNfH) in dem Liquor nach sechs Monaten von Behandlung unterstützt wurden. Nebenwirkungen waren vergleichbar mit Placebo und keine AP-101-induzierte Antikörperreaktionen wurden gemeldet.

„Diese Daten zeigen etwas, dass wir selten in ALS sehen, nämlich objektiven Nachweis von klinisch sinnvoller Krankheitsmodifikation, der direkt mit Verlängertem Überleben verfolgt“, sagte Dr. Genge, „die Ergebnisse der Phase-2-Studie mit AP-101 sind konsequent mit der Hypothese, dass die Anstrebung von fehlgefalteter SOD1 ein krankheitsmodifizierender Methode in ALS ist. Bei AL-S Pharma glauben wir, dass AP-101 grundlegend die Behandlung von ALS umgestalten könnte. Wir freuen uns darauf, das klinische Programm für AP-101 anzustreben, damit wir schnell Menschen mit ALS eine dringend notwendige neue Behandlungsmöglichkeit bescheren können.“

Die vorgegebene Analyse eines zusammengesetzten Forschungsendpunkts zeigte auf, dass frühe Behandlung mit AP-101 Überleben verlängerte und Atemhilfe im Vergleich mit Studienteilnehmern verzögerte, die Placebo für sechs Monate erhalten, gefolgt von sechs Monaten von Behandlung mit AP-101. Positive Behandlungseffekte wurden sowohl in der sporadischen ALS-Kohorte (p = 0,013) als der Kohorte von Mutationsträgern (p = 0,036) observiert. Effekte auf Überleben wurden von Krankheitsstabilisierung begleitet, wie gemessen durch King’s Staging. Funktionsabnahme, gemessen durch ALSFRS-R, wurde in Studienteilnehmern mit erhöhter fehlgefalteter SOD1 zu Studienbeginn und in SOD1-Mutationträgern verringert.

ALS-S Pharma bereitet sich derzeit für eine bestätigende klinische Phase-3-Studie von AP-101 in ALS vor, die angestrebt ist, Ende 2026 einzuleiten. AP-101 erhielt Orphan-Arzneimittel- Bezeichnungen der U.S. Food and Drug Administration, the European Medicines Agency, and Swissmedic.

Über AP-101-02

Die klinische Studie AP-101-02 (NCT05039099) war eine globale randomisierte doppelblinde placebokontrollierte Phase-2-Studie, die die Sicherheit, Erträglichkeit, pharmakodynamische Marker und Pharmakokinetik (PK) von AP-101 bei 73 Patienten mit sporadischer ALS und bei Patienten mit Mutationen in dem Gen von Superoxiddismutase 1 (SOD1) beurteilt. Studienteilnehmer mit sporadischer (n=52) oder mutierender SOD1 ALS (n=21) wurden geschichtet und randomisierten 2:1 zu intravenöser AP-101 oder Placebo jede drei Wochen. Zentrale Bewertungen umfassten Überleben, Beatmungsendpunkte, langsame Vitalkapazität, Neurofilamentstufen, fehlgefaltete SOD1, PK und Antidrogenantikörper. Nach 24 Wochen haben alle Teilnehmer eine 24-wöchige Open-Label-Erweiterung mit fortgesetzter AP-101-Behandlung eingegeben, gefolgt von einer 16-wöchigen Sicherheitsnachbeobachtungszeit.

AP-101-02 wurde in den Vereinigten Staaten, Kanada, dem Vereinigtes Königreich, der Europäischen Union und Südkorea durchgeführt.

Übersetzung: Siebren Poets

Quelle: AL-S Pharma press release