L’EMA a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne pour un nouveau traitement destiné aux patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie rare et souvent mortelle qui provoque un affaiblissement des muscles et conduit à la paralysie. Qalsody (tofersen) est indiqué pour le traitement des adultes atteints de SLA, qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). 

L’ European Medicines Agency (EMA) a approuvé un médicament pour traiter la SLA. Maintenant, avec les patients atteints de SLA, nous attendons avec impatience ce que feront les autorités belges en termes de remboursement en Belgique. Nous souhaitons que ce processus soit lancé et traité le plus rapidement possible, même s’il reste encore beaucoup de chemin à parcourir.

L’espérance de vie moyenne des personnes atteintes de SLA après le diagnostic est de deux à cinq ans. Bien que les causes exactes soient inconnues, on pense que des facteurs génétiques et environnementaux jouent un rôle, une mutation génétique entraînant la production d’enzymes SOD1 défectueuses étant présente chez environ 2 % des personnes atteintes de SLA.

Qalsody, un oligonucléotide antisens, vise à réduire la production de la protéine SOD1, réduisant ainsi les dommages neuronaux. L’EMA a fondé l’avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) sur des données cliniques, notamment une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, d’une durée de 28 semaines, menée auprès de 108 personnes présentant une mutation confirmée du gène SOD1.

Les résultats ont montré que Qalsody réduisait les concentrations plasmatiques de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) d’environ 60 % et qu’il améliorait les capacités physiques mesurées par l’ALS Functional Ratings Scale-Revised (ALSFRS-R).

L’avis du CHMP d’autoriser le Qalsody dans des circonstances exceptionnelles ouvre la voie à l’accès au médicament pour les personnes atteintes de SLA. La Commission européenne va maintenant décider de l’autorisation de mise sur le marché à l’échelle de l’UE, après quoi les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau national, en tenant compte du rôle du médicament dans le système de santé national. D’autres études à long
 
terme permettront de mieux caractériser l’efficacité et la sécurité de Qalsody, ainsi que son potentiel chez les patients atteints de SOD1-ALS présymptomatiques.

La Ligue SLA Belgique est une association sans but lucratif dont l’objectif est de rendre les dernières années des pALS aussi qualitatives que possible. Elle offre un soutien psychosocial et administratif, prête des ressources, défend les droits des patients auprès du gouvernement, encourage et finance la recherche scientifique par le biais du fonds « A Cure for ALS » et fournit des soins et un hébergement sur mesure.

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