27. März 2026

Es könnte auch helfen, andere neurodegenerative Krankheiten fest zu stellen

• Amydis hat $2,5 Mio. erhaltet, eine Augenuntersuchung zu entwickeln, die frühere ALS-Diagnose anstrebt.
• Der Test stellt toxische Ablagerungen von TDP-43-Proteinen, ein Kennzeichen von ALS, in der Netzhaut fest.
• Diese nicht-invasive Methode könnte klinische Proben und Behandlungszugang für ALS verbessern.

Amydis hat einen Zuschuss von $2.5 Millionen von den National Institutes of Health (NIH) erhaltet, um eine einfache Augenuntersuchung zu entwickeln, die toxische Ablagerungen des TDP-43-Proteins, nämlich ein Kennzeichen von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und verschiedenen anderen neurodegenerativen Krankheiten, feststellen helfen könnte.

Mit der Finanzierung des National Institute on Aging von NIH werden Forscher Retinalgewebe, nämlich die lichtempfindliche Schicht hinter dem Auge, von gespendeten Augen analysieren, und künstliche Intelligenz benutzen, um krankheitsspezifische Muster von TDP-43-Aufbau zu identifizieren.

Das Ziel ist, ein nicht-invasives Abbildungsverfahren zu entwickeln, das diese Proteinablagerungen früher feststellen könnte, und ALS und verwandte Zustände früher diagnosieren helfen könnte.

„Zeit ist alles für Patienten und Familien, die gegenüber ALS und verwandte Demenzen stehen“, sagte Stella Sarrah, Doktorin, Gründerin und Geschäftsführerin von Amydis, in einer Firmenpresseerklärung, „wir glauben, dass das Auge eine neue Grenze in neurodegenerativer Krankheitsfeststellung darstellt. Frühere Feststellung hat das Potenzial, wie ALS und verwandte Krankheiten diagnostiziert, studiert und letztendlich behandelt werden, zu ändern.

Mehrheit der Leute mit ALS haben Abnormitäten in TDP-43-Protein

Diagnose von früher ALS kann schwierig sein, weil es keinen einzigen Test für die Feststellung der Krankheit ist. Stattdessen erreichen Arzte gewöhnlich eine Diagnose nur nach mehrere Prüfungen andere Krankheiten mit verwandten Symptomen ausschließen helfen.

Die große Mehrheit der Leute mit ALS haben Abnormitäten in einem Protein genannt TDP-43. Normalerweise wurde Dieses Protein in dem Zellkern gefunden, was die DNA der Zelle beherbergt, wo es die Aktivität von bestimmten Genen reguliert.

Jedoch nimmt TDP-43 oft bei ALS eine abnormale Form an und formt toxische Ablagerungen außerhalb des Zellkerns, was es verhindert, dass es seine normale Funktion durchführt. Man glaubt, dass der Verlust von TDP-43 des Zellkerns und der toxischen Proteinklumpen zu dem Tod von Nervenzellen beitragen.

Obwohl Ablagerungen von TDP-43 ein Kennzeichen von ALS und anderen neurodegenerativen Zuständen sind, gibt es noch keinen Test, um TDP-43 in lebenden Patienten fest zu stellen.

Amydis versucht, dieses Problem anzugehen, indem eine nicht-invasive Methode zu entwickeln, um TDP-43 in der Netzhaut fest zu stellen. Manche Netzhautzellen verbinden direkt mit dem Gehirn, und Änderungen in der Netzhaut reflektieren oft Änderungen in dem Gehirn.

Ein molekularer Biomarkertest, um TDP43 in dem Auge fest zu stellen, hat das Potenzial, klinisches Studiendesign und Drug Targeting zu erleichtern, und auch Patienteneinschreibung in klinischen Proben zu beschleunigen, was frühen Zugang zu vielversprechenden Studientherapien ermöglicht.

Das Unternehmen entwickelt derzeit einen fluoreszierenden Eye-Tracker genannt AMDX-2011P, der zu toxischen Ablagerungen von abnormal gefalteten Proteinen binden, wie TDP-43 und sie in Bildscans „aufleuchten“ lässt. Das könnte Arzte und Forscher ermöglichen, diese toxischen Klumpen zu messen, was eventuell einen Test für frühere Diagnose und bessere Überwachung von neurodegenerativen Krankheiten bietet, wie ALS.

„Bevor Symptome beginnen würde Feststellung von TDP-43 in Leuten mit ALS ein Schritt vorwärts für unseren Bereich sein“, sagte Merit Cudkowicz, Dr. med., Direktor des Sean M. Healey & AMG Center for ALS at the Massachusetts General Hospital in Boston, „ein molekularer Biomarkertest, um TDP43 in dem Auge fest zu stellen, hat das Potenzial, klinisches Studiendesign und Drug Targeting zu erleichtern, und auch Patienteneinschreibung in klinischen Proben zu beschleunigen, was frühen Zugang zu vielversprechenden Studientherapien ermöglicht.“

Diese Phase-2-Zuschuss baut auf frühere Forschung, finanziert durch eine Phase-1-NIH-Grant, wobei der fluoreszierende Tracer des Unternehmens TDP-43 in Retinalgewebe von verstorbenen Patienten mit ALS und anderen Zuständen festgestellt hat.

Mit dieser frühen Finanzierung haben Forscher die Augen von 16 verstorbenen Patienten mit ALS und neun gesunden Spendern untersucht. Netzhäute wurden zerschnitten, und mit AMDX-2011P und Antikörpern gegen TDP-43 gekennzeichnet, und Daten haben angewiesen, dass AMDX-2011P stark an die abnormalen TDP-43-Proteinen gebunden ist.

Amydis hat auch eine klinische Probe von Phase 1 genannt PROBE (NCT05542576) finanziert, was AMDX-2011P in 13 Erwachsenen mit ALS oder Parkinsonkrankheit getestet hat. AMDX-2011P wurde in dem Blutkreislauf bei mehreren Dosen als eine einzige Infusion gegeben und hat keine ernstliche Nebenwirkungen verursacht. Die gebräuchlichsten Nebenwirkungen haben Taubheit oder Kribbeln, veränderte Geschmack und Atemwegsinfektion umfasst.

Mit der neuen Finanzierung wird das Unternehmen seine Analyse von Netzhäuten von verstorbenen Patienten fortsetzen und künstliche Intelligenz anwenden, um krankheitsspezifische Muster für ALS und andere Zustände zu definieren, die Forscher möglich ermöglichen, diese verwandte Störungen zu unterschieden.

Amydis plant derzeit möglich auch eine klinische Probe von Phase 2 an Mass General, um seinen fluoreszierenden Tracer in Leuten mit ALS weiter zu studieren.

Übersetzung: Siebren Poets

Quelle: ALS News Today