- Amylyx attend cette année les premières données de cohorte de l’étude LUMINA.
- AMX0114 est un oligonucléotide antisens développé par Amylyx et conçu pour cibler la calpaïne-2, un facteur clé de la dégénérescence axonale dans la SLA.
Amylyx a annoncé que le premier participant a été traité dans le cadre de LUMINA, l’essai clinique multinational de phase 1, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et à doses multiples croissantes de l’AMX0114, un oligonucléotide antisens (ASO) puissant et expérimental ciblant la calpaïne-2, chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La société prévoit les premiers résultats de la cohorte LUMINA en 2025.
L’essai LUMINA (NCT06665165) évaluera la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l’AMX0114 chez des personnes atteintes de SLA. LUMINA évaluera également des biomarqueurs de la SLA largement étudiés, y compris le changement par rapport aux niveaux de base des neurofilaments à chaîne légère (NfL). LUMINA devrait recruter environ 48 personnes atteintes de SLA en Amérique du Nord. Les participants seront randomisés dans les proportions 3:1 pour recevoir l’AMX0114 ou un placebo par administration intrathécale, une fois toutes les quatre semaines, pour un total de maximum 4 doses.
« L’AMX0114 cible la calpaïne-2, qui s’est révélée être un facteur important de la dégénérescence axonale et a été étudiée au cours de décennies de recherche comme une cible potentielle pour le traitement de la SLA et d’autres maladies neurodégénératives. Dans les études précliniques, l’AMX0114 a montré une amélioration de la survie neuronale et une réduction des niveaux extracellulaires de NfL dans plusieurs modèles de maladies. Nous sommes enthousiastes à l’idée de faire progresser l’AMX0114 en clinique pour les personnes atteintes de SLA alors que nous travaillons à l’avancement d’une thérapie potentielle pour cette maladie implacablement progressive et fatale», a déclaré Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer d’Amylyx.
Amylyx a conçu l’AMX0114 pour cibler la calpaïne-2, une protéase activée par le calcium. Des recherches évaluées par des pairs (peer-reviewed) ont démontré que l’activité excessive de la calpaïne-2 peut être un moteur important de progression de la maladie dans la SLA et d’autres maladies neurodégénératives, en exécutant la dégénérescence des axones, les longs segments neuronaux tubulaires qui transportent les signaux des neurones vers le muscle ou d’autres neurones. Des études précliniques sur des modèles de SLA suggèrent que l’inhibition de la calpaïne-2 pourrait améliorer la survie des neurones et atténuer la dégénérescence axonale.
Source: site web d’Amylyx
Traduction : V. Berlaimont