HACKENSACK, New Jersey et PETACH TIKVA, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc., développeur leader de technologies de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé que de nouvelles données issues de la Phase 2 de la société étudiant le NurOwn ^® dans la SLA ont été présentées par l’investigateur principal Dr James Berry au 27 ^ième Symposium international ALS/MND à Dublin, en Irlande.

Dans l’essai de Phase 2, les niveaux des substances neuro-trophiques et marqueurs inflammatoires ont été mesurés dans des échantillons du liquide cérébro-spinal (LCR) prélevés chez des patients. Dans les échantillons de ces patients traités avec NurOwn, on a observé une augmentation statistiquement significative des niveaux de facteurs neuro-trophiques VEGF, HGF et FRV avant et après la transplantation. Il y avait aussi une réduction statistiquement significative des marqueurs inflammatoires (MCP-1 et SDF-1) au cours de cette période, chez les patients traités avec NurOwn^® et cela n’a pas été observé dans le groupe placebo.

Dr Berry a également présenté les analyses pré-spécifiées de répondeurs de l’essai de Phase 2, qui ont examiné le pourcentage des améliorations de la pente post-traitement du score de l’échelle fonctionnelle SLA (ALSFRS-R) par rapport à la pente avant le traitement. Ces analyses ont montré que, dans le groupe traité avec NurOwn^®, un plus grand nombre de patients ont atteint le seuil élevé de 100 % d’amélioration post-traitement vis-à-vis de la pente avant-traitement, comparativement au groupe placebo. La définition de ces répondeurs est que leurs symptômes de la maladie ont été essentiellement interrompus pendant la durée de l’effet du traitement ou ils ont atteint une amélioration positive sur leur score ALSFRS-R. En outre, dans le sous-groupe prédéterminé défini sans des sujets dont la maladie progresse lentement, cet effet est encore plus prononcé.

« Cette étude clinique de Phase 2 a démontré des améliorations significatives des symptômes de la maladie telles que mesurées par l’échelle ALSFRS-R bien établie », a déclaré Dr James Berry, chef d’unité de la clinique multidisciplinaire SLA de la Massachusetts GH (États-Unis). « Ce qui est important, c’est qu’il y a preuve que NurOwn^® pourrait enrayer la progression de la maladie ou améliorer des symptômes chez certains patients. Les profils des biomarqueurs du CSF sont également encourageants. La forte hausse des facteurs neuro-trophiques et la diminution des marqueurs inflammatoires observée dans le groupe post-transplantation fournit un mécanisme biologique soutenant l’effet clinique observé. »

L’étude de Phase 2 était une étude multicentrique randomisée, en double-aveugle, contrôlée contre placebo visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de NurOwn ^® chez 48 patients SLA. Elle a été menée dans trois sites aux États-Unis : Massachusetts General Hospital, UMass Medical School et la Clinique Mayo. Les patients ont été randomisés pour recevoir ou NurOwn cellules administrées combinant injection intramusculaire et injection intrathécale (n = 36), ou un placebo (n = 12). L’objectif principal de l’étude était l’innocuité et la tolérabilité. Les analyses d’efficacité pré-spécifiée étaient : changer la pente de la ALSFRS-R, la capacité vitale lente (SVC) et la force musculaire, l’analyse de répondeurs (le pourcentage de sujets ayant amélioré après le traitement par rapport à avant le traitement) et une analyse de sous-groupes à l’exclusion des patients avec une progression lente qui sont moins susceptibles d’avoir un avantage détectable de NurOwn.

La présentation du Dr Berry est mise sur la page « Événements et présentations » du site de la société Brainstorm.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : PR Newswire

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