Brainstorm rapporte sur la réunion de fin de Phase 2 avec la FDA, la prochaine étude de phase 3, la demande planifiée d’exemption pour l’hôpital pour NurOwn®
HACKENSACK, New Jersey et PETACH TIKVA, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc., un des principaux développeurs de technologies de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a fourni aujourd’hui une mise à jour corporative et annonce ses objectifs de développement clinique pour 2017.
2017 buts et objectifs
– Commencer une étude internationale de Phase 3 avec NurOwn ® dans la SLA
– Soumission d’une demande d’exemption pour l’hôpital pour NurOwn ® en Israël
La réunion de fin de Phase 2 réussie
Brainstorm vient d’achever une réunion de fin de Phase 2 réussie avec la FDA. Brainstorm a obtenu un accord général auprès de la FDA pour procéder à une étude de Phase 3. Ce qui est important, c’est que la FDA ait accepté les éléments clés du programme de Phase 3 pour appuyer une demande de licence biologique (BLA) de NurOwn® en SLA. L’essai clinique de Phase 3 prévu, sera un essai multi-dose randomisé, en double-aveugle, contrôlé contre placebo qui se déroulera dans plusieurs sites aux États-Unis et en Israël. L’étude devrait commencer à recruter des patients dans le deuxième trimestre de 2017.
« Nous sommes très heureux avec le résultat de la réunion de fin de Phase 2 avec la FDA, et nous sommes impatients à lancer notre essai clinique de Phase 3 pour NurOwn ® en SLA, » a déclaré Chaim Lebovits, Président et Chief Executive Officer de Brainstorm. « Avec nos investigateurs cliniques aux Etats-Unis et en Israël, nous avons travaillé avec diligence avec la FDA pour faire progresser NurOwn® à travers le dernier stade de développement. Basé sur la sécurité et l’efficacité clinique de NurOwn observées à ce jour, nous développons un programme de Phase 3 qui, s’il réussit, nous permettra de mettre sur le marché un traitement modifiant la maladie et innovante pour les patients souffrant de SLA. »
Brainstorm demandera une Exemption pour l’hôpital pour NurOwn® en Israël
Brainstorm plannifie de soumettre une demande en Israël qui permettra l’accès des patients au NurOwn ® comme traitement ayant obtenu l’exemption pour l’hôpital. Cette voie récemment approuvée, permettrait à Brainstorm de s’associer avec un centre médical en Israël et aux patients d’être traités avec NurOwn® contre un paiement.
L’exemption pour l’hôpital permet aux médicaments de thérapie innovante d’être mis à la disposition d’un groupe de patients comme convenu avec le Ministère israélien de la Santé. Elle s’adresse aux patients donnant la possibilité de bénéficier d’un traitement individuel, innovatrice et sur mesure, où il y a un besoin critique non comblé et l’absence d’alternatives thérapeutiques valables. Le traitement est en générale un produit sur mesure, tel que NurOwn®, fabriqué avec les propres cellules du patient et préparé de façon non routinière. Afin de qualifier pour une exemption pour l’hôpital, un certain nombre de critères importants doit être rempli, y compris la préparation selon des normes spécifiques de qualité (équivalentes à celles d’un produit sous licence), l’utilisation à l’hôpital et sous la responsabilité exclusive d’un médecin.
« Notre demande prévue à l’exemption pour l’hôpital est notre première étape pour donner accès à NurOwn aux patients SLA, » a déclaré M. Lebovits. « Notre décision de procéder à cette demande provient d’un fort intérêt exprimé par les patients SLA via un questionnaire. Nous prévoyons des traitements possibles sous cette voie dès le deuxième semestre de 2017 ».
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : PR Newswire
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